Maguknak szerveznek vizsgálatokat a gyógyíthatatlan betegek

Az internet elterjedésének köszönhetően alapvető átalakuláson ment keresztül az orvos-beteg viszony. A rendelőkbe ma már nem tanácstalan, hanem sokszor nagyon is tájékozott páciensek érkeznek, ami kihívás elé állítja az orvosszakmát: hogyan lehetne a betegek előnyére fordítani, hogy immár mindenki szabadon kereshet az orvosi információk között? A jelenség még radikálisabb új formája, hogy egyes betegcsoportok - jellemzően a gyógyíthatatlan betegségben szenvedők - saját maguk is belekezdenek egy-egy szer "klinikai" vizsgálatába.

Cathy Wolf a gerincvelő izomsorvadással járó elmeszesedésében szenved, amely egy ma még gyógyíthatatlan idegrendszeri eredetű betegség. Ugyanez a kór fejlődött ki a világhírű fizikusnál, Stephen Hawkingnál is, aki később szinte teljesen lebénult, majd tolószékbe kényszerült. A Lou-Gherig kórnak vagy latin szóval amiotrófiás laterélszklerózisnak (ALS) nevezett kórképben a mozgató idegsejtek működése szűnik meg - az izmok emiatt egyre kiterjedtebb területen indulnak sorvadásnak, és nem ritka, hogy a betegség 5-10 éven belül halálhoz vezet.

Az idegsejtek maguktól nem tudnak regenerálódni, az orvosok pedig egyelőre nem rendelkeznek olyan terápiás módszerrel, ami pótolná a neuronokat. Az ALS-nek így jelenleg legfeljebb az előrehaladása lassítható, ennél többet pedig még a legképzettebb szakemberek sem képesek tenni a betegért. Egyáltalán nem meglepő tehát, ha az érintettek saját maguk próbálnak meg tenni valamit az állapotuk javulásáért. Ők nem szeretnék megvárni, amíg egyik vagy másik szerről a hivatalos klinikai vizsgálat is megerősíti, hogy az egérkísérletekkel és az előzetes vizsgálatokkal egyezően valóban hatásos.

Így tett Cathy is, aki internetes kutatásai során egy napon ígéretes online közleményre akadt: a tanulmány a PNAS című, tudományos körökben mértékadónak tekintett folyóiratban jelent meg. Ehhez mindössze a Google News azon értesítéseit kellett figyelnie, amely minden nap kilistázza a kívánt témakör legfrissebb cikkeit és híreit - a 2008 februárjában megjelent olasz közlemény újabb eredményekről számolt be az ALS kezelésében.

Reménykeltő eredmények, jövőbeli lehetőségek

A tanulmány szerzői a közlemény rövid kivonatában arról számolnak be, hogy a lítium - amelyet a bipoláris zavar kezelésében alkalmaznak sikerrel - az egérkísérletek mellett az emberek esetében is hatékonyan késlelteti az ALS előrehaladását. "Eredményeink reménykeltő perspektívát nyújtanak az ALS jövőbeli gyógyítására" - írták a szakemberek, és bár ez csak egy előzetes vizsgálat volt, Cathy is reménykedni kezdett.

Világszerte többszázezer hozzá hasonló beteg van - az ALS 100 000-ből évente 1-2 újabb embert érint - Cathy azonban egyvalamiben eltér az interneten keresgélő betegek nagyobb részétől. Pszichológiából doktori (PhD) fokozattal rendelkezett, így meg tudta ítélni, hogy egy-egy kutatás mennyire megbízható, sőt a vizsgálatok módszertanát is átlátta. Tudta tehát, hogy egy kutatási eredmény valódi hitelességét általában az adja, ha a betegeket véletlenszerűen két csoportra osztják, majd az egyik csoport hatóanyag nélküli (placebo) készítményt, a másik pedig valódi hatóanyagot kap - mindezt úgy, hogy sem a betegek, sem pedig az orvosok nem tudják, hogy ki melyik csoportba tartozik. A klinikai vizsgálatok ezen fajtáját nevezik placebokontrollált, kettősvak vizsgálatnak. A minta elemszámának - a klinikai próba résztvevői - szintén kellően magasnak kell lennie ahhoz, hogy valóban értékelhetőek legyenek az eredmények.

Cathy - kutatói képesítésének köszönhetően - azonnal átlátta, hogy a PNAS-ben közölt tanulmány nem ilyen: az elemszám alacsony volt (csak 16 beteg szedett lítiumot), és nem volt sem kettősvak, sem pedig placebokontrollált. Volt egy további hiányosság is: a lítiummal kezelt betegek egy része eleve az ALS egy olyan fajtájában szenvedett, amely más típusoknál lassabban halad előre (ezt nevezik a betegség progressziójának). Lehetséges tehát, hogy ezeknél a betegeknél lítium nélkül sem súlyosbodott volna jobban a kórkép.

Önszerveződő betegek

Cathy először a jól ismert placebohatással magyarázta a betegek állapotának lítiumra történő javulását (a placebohatásról - vagyis amikor egyszerűen attól a hiedelemtől javul az állapotunk, hogy valamit hatékonynak gondolunk - itt és itt olvasható bővebb leírás). Később azonban meggondolta magát, hiszen hiába volt tudományosan képzett, a reménytelenség érzésén ez mit sem változtatott. 2008 májusában egy nővér segítségével egy csövön keresztül beadatta hasába a lítium első 150 milligrammját.

Nem ő volt az egyetlen, aki így döntött: a betegek egy csoportja - a PatientsLikeMe honlap segítségével - beindította a világ első, való világban zajló és mindenki számára nyitott "klinikai" vizsgálatát. A betegek - miután bevették a javasolt lítiumadagot - először felvitték a honlapra a lítium vérben mérhető szintjét (ezt hetente mérték, hiszen a lítium túl magas koncentrációban mérgező hatású). Ezen kívül egy önpontozásos rendszer (ALS functional rating scale score) segítségével vezették, hogy mennyit javult az állapotuk. Tizenkét hónap alatt 149 beteg szedett lítiumot legalább két hónapig, a kontrollcsoportot pedig az a 447 beteg alkotta, akik nem élt a szerrel - írja a Scientific American beszámolója.

Mindeközben - a 2008-as PNAS cikk megjelenése után nem sokkal - négy, egymástól függetlenül zajló, valódi klinikai vizsgálat is elindult. Ezekben ugyan volt kontrollcsoport (akiknek placebót adnak), de különféle trükkökkel kerülték meg, hogy senkinek se kelljen a placebocsoportban maradnia. Az egyikben - a betegség állapotromlása esetén - lehetőség volt átmenni a lítiumos csoportba. A másikban egy korábbi kontrollcsoport adatait használták, egy harmadikban pedig le lehetett cserélni a hatóanyag nélküli készítményt, egy a lítiumot szedő betegcsoporténál alacsonyabb adagra. A négyből három vizsgálat azóta lezárult, a lehangoló eredményeket pedig egy torontói konferencián ismertették - bár a lítium szedése biztonságosnak bizonyult, a betegek állapotában nem mutatkozott jelentős javulás a kontrollcsoport tagjaihoz képest.

"Laikusként cikkeket olvasni nem ugyanaz, mint elvégezni egy orvosi egyetemet"

Cathy néhány hét után abbahagyta a lítiumot, mert a szer ijedőssé, idegessé és félénkké tette. Hozzá hasonlóan mások is negatív mellékhatásokat tapasztaltak, így az önszerveződő betegcsoport egyharmada szintén hamar kiszállt a virtuálisan zajló vizsgálatból. Mások folytatták, de a pácienseknek ennek ellenére sem sikerült előbbre jutniuk: a PatientsLikeMe által koordinált vizsgálat ugyancsak negatív eredményekkel zárult - írja a Scientific American.

Bár nem biztos, hogy egy önszerveződő betegvizsgálat más esetekben is negatív eredményt hozna, felmerül a kérdés, hogy mindez valóban a betegek javát szolgálja-e. "Az egész téma rendkívül nehéz kérdés morális szemszögből. Pro és kontra is sok érvet fel lehet sorolni. Mindent egybevetve, a klinikai vizsgálatok ilyen jellegű "kiszervezésével" én nem értek egyet, és szerintem egyelőre nem lesz olyan arany középút, amely az orvosok és a betegek számára is minden szempontból elfogadható lenne. Sajnos vannak bizonyos betegségek, amelyeken az orvostudomány mai állása szerint nem tudunk segíteni. Érthető okból az ezekkel a betegségekkel élők szeretnék felgyorsítani a gyógyszerkutatást, ami kétségkívül rendkívül bürokratikus, és kívülről szemlélve lassúnak tűnik. De ennek megvan a maga oka. És ez az, amit egy laikus nem feltétlen lát át teljes mélységében" - mondta az [origo]-nak dr. Horváth Tamás, a Fővárosi Önkormányzat Bajcsy-Zsilinszky Kórházának fül-orr-gégész szakorvosa.

"Ahhoz, hogy valaki egy orvosi területen igazán jól boldoguljon, emellett naprakészen informált legyen, az is kell, hogy az atomoktól, az ioncsatornákon és az egyes fehérjék szerkezetén át a konkrét diagnosztikáig és kezelésig, minden mozzanatot illetően, legalább rálátás szinten tájékozott legyen az ember. Ilyen mélységű tudást kvázi mellékesen sajnos képtelenség összeszedni" - mondta Horváth.

A tájékozott beteg hatalmas lehetőség az egészségügy számára

Természetesen mindenki saját maga rendelkezik az egészsége felett, ez azonban számos veszélyt rejthet magában. "Egy önszervezett gyógyszerkutatás jelentősen lecsökkentheti a beteg még hátralévő életét. Lehet, hogy még pár évet a családjukkal tudnának tölteni, de ők mégis az önkéntes kísérleti egér szerepét vállalják, ráadásul nem kizárt, hogy ezt teljesen hiábavalóan teszik így. Hiszen egy laikus esetleg döntő fontosságú szempontokat hagy ki a kutatás megszervezése közben, ezért a végén nem lesznek értékelhetők az eredményeik. A beteg előbb hal meg, és a tudomány szekerét sem tolta meg, semennyire sem" - mondta a szakorvos.

A PatientsLikeMe kezdőlapja

Horváth ugyanakkor nagy fantáziát lát abban, hogy a betegek segítsék a kutatásokat. Ennek azonban szerinte ki kell merülnie abban, hogy az orvosok gondosan meghallgatják pácienseik véleményét, és visszajeleznek nekik, valamint a lehetőségekhez képest még alaposabban megpróbálják őket felvilágosítani. "Erre alkalmasak lehetnek a webkettes eszközök, a közösségi hálózatok, a Facebook csoportoktól kezdve a blogokig, Twitterig, bármi. Manapság egyébként a betegek egy jelentős hányada a vizsgálat előtt már tájékozódik a baját illetően. Volt olyan rendelésem, ahol többen voltak a felkészültek, mint a nem tájékozottak, és ez óriási lehetőség az egészségügy számára. A betegek edukációja az orvosok érdeke is, hiszen egy jól tájékozott beteg esetén lecsökken a betegvizsgálat ideje, miközben a vizsgálat "minősége" javul" - mondta Horváth.

Az önszerveződő betegmozgalmakról és az internet orvosi gyakorlatban rejlő, hazánkban részben még kiaknázatlan lehetőségeiről Dr. Meskó Bertalant, a Webicina.com alapítóját, illetve a magyar nyelvű MedIQ és az angol nyelvű Scienceroll orvosbloggerét kérdeztük.

Mit takar a tavaly indult "participatory healthcare" (részvételen alapuló betegellátás - a szerk.) mozgalom? A betegek veszik át a kezdeményezést az egészségügy fejlesztésében?
A modern egészségügy jelentős átalakuláson megy keresztül. Ahogy a betegek egyre informáltabbakká, bizonyos témákban néha orvosuknál is naprakészebbekké válnak, egyenlő partnerek lesznek a kezelésben. Ez nagyban segíti majd a kezelési hatékonyság előmozdítását, de speciális odafigyelést, hozzáértést is igényel majd az orvostársadalomtól. Vannak betegcsoportok (ilyen például a Quantified Self), ahol minden életvitelhez köthető paramétert feljegyeznek, és meglepő összefüggéseket találnak különböző életmódbeli változók és betegségek, tünetek között. Mások úgy osztják meg tüneteiket, hogy azok közösségek kialakulásához vezetnek (Várószoba.hu) vagy éppen a kutatások tárgyává válnak (ilyen a már említett Patientslikeme.com).

Milyen veszélye van annak, ha a beteg kezd online keresgélni?
Nem az a kérdés, keressen-e a beteg információt online, mivel ez ma már elkerülhetetlen, hanem hogy hogyan segítsük őket megbízható információhoz jutni. A betegek mellett tehát az orvosokat is segíteni kell. Ezt csak jól szervezett betegoktatással lehet elérni, amikor is megmutatjuk nekik, milyen minőségjegyeket érdemes figyelni az orvosi oldalakon. Van-e névvel vállalt szerzője az oldalnak, találunk-e rajta egyértelmű kapcsolattartó címet, van-e hirdetés; ha van, jelzik-e, hogy pontosan mi számít annak. Vannak olyan gyűjtőhelyek is - például a Webicina.com vagy a Hon.ch - ahol az ilyen jellegű oldalakat témakör szerint orvosok ellenőrzik és gyűjtik össze, illetve teszik egyszerűen kereshetővé.

Mit tehet a kezelőorvos? Van esetleg konkrét tapasztalatod ezen a téren?
Saját szememmel láttam többször is a klinikákon, milyen rosszul reagálnak a kezelőorvosok azon betegek speciális kérdéseire, akik a Google-ön keresztül talált cikkekkel jönnek a vizsgálatra. Nem az információ forrásának minőségét próbálják az orvosok firtatni, hanem felháborodnak, hogy a beteg miért merészelt keresgélni és miért pont az interneten. Lehet ennek a mozgalomnak nem örülni, de el kell fogadnia mindenkinek, hogy ez elkerülhetetlen. Az internet olyan mennyiségű (és néhol minőségű) orvosi információt tesz elérhetővé, amit mindenki keres és keresni fog (csak az USA-ban az internetezők közel 80% keres ilyen tartalmat). Az egyetemi kurzusomon ezt úgy magyarázom a medikusoknak, hogy rá kell kérdezni, hol találta az információt a beteg, és ha nem megbízható az oldal, ajánlani kell nekik az általunk ismert, jól bejáratott portálokat. Mert ha már kevés idő jut egy betegre, akkor az a pár perc ne a betegség alapsajátságainak elmagyarázásával teljen, hanem a beteg egyéni problémáinak megbeszélésével. Ez az egyik legjobb módja annak, ahogy az online világ az egészségügyet segítheti.