Örökre megvakították áldozataikat az őssejtsarlatánok

Illusztráció

Három idős asszony kezeltette a látásromlását egy fiktív klinikai kísérletet futtató floridai klinikán. Mindhárman a szemük világával fizettek a hiszékenységükért.

A három beteg progresszív látásromlással járó szembetegségben, ún. időskori makuladegenerációban szenvedett, és ezt szerették volna a klinikai kísérletnek álcázott, valójában

teljesen ellenőrizetlen biztonságú és hatékonyságú

őssejtterápiával kezeltetni. Az eset még 2015-ben, egy floridai magánklinikán történt. A kezelés után egy héttel mindannyiuknál különböző szövődmények jelentkeztek, a teljes látásvesztéstől a retinaleváláson át a bevérzésig. Végül mindhárman megvakultak.

A történteket dokumentáló esetleírás most jelent meg a New England Journal of Medicine című orvosi folyóiratban. A cikk „a páciensek, az orvosok és a szabályozó hatóságok figyelmét hívja fel az ehhez hasonló, minimális mértékben szabályozott, betegek által finanszírozott kutatás veszélyeire" – fogalmazott Jeffrey Goldberg, a Stanford Egyetem orvosi fakultásának szemészprofesszora és a közlemény társszerzője.

Véglegesen megvakultak

A három, 72 és 88 év közötti női páciens időskori makuladegenerációban szenvedett, amely meglehetősen gyakori, a szemideghártyát megtámadó és progresszív látásvesztést okozó szembetegség. A beavatkozás előtt a látási indexük 20/30 és 20/200 között mozgott, ám Thomas Albini, a Miami Egyetem klinikai szemésze szerint most már valószínűleg véglegesen elvesztették látásukat, bár kettejüket még kezelték az egyetemen az őssejtterápia szövődményei miatt.

Ha lehetetlennek nem is merném mondani, mindenképp rendkívül valószínűtlen, hogy visszanyerjék látásukat"

– vélekedett a szakember.

Illusztráció Forrás: Origo

Igazi klinikai kísérletek esetén sosem kérnek pénzt

Az eset egyik különösen riasztó vonatkozása, hogy a páciensek közül ketten az USA Nemzeti Orvostudományi Könyvtárai, az NLM által üzemeltetett ClinicalTrials.gov hivatalos kormányzati honlapon találtak rá a megtévesztő klinikai kísérletre, ahol az a „Vizsgálat a száraz makuladegeneráció kezelése céljából intravitreálisan befecskendezett sejtek biztonságosságának és hatásának felmérése" címmel jelent meg. A ClinicalTrials.gov elvben a valós, engedélyezett klinikai vizsgálatok adatainak és eredményeinek nyilvántartására szolgál. Albini elmondása szerint volt is olyan a páciensek közül, aki

azt hitte, valódi klinikai kísérletben vesz részt,

noha sem az általuk aláírt beleegyező nyilatkozat, sem a nekik átadott egyéb írásos dokumentáció nem említett ilyesmit.

„Sokan fűznek nagy reményeket az őssejtekhez, és az ilyen típusú klinikák azokat az elkeseredett betegeket szólítják meg, akik az őssejtekbe vetik utolsó reményüket. Az ebben az ügyben érintett nőbetegek azonban olyan klinikai vállalkozásnak lettek alanyai, amely messze kockázatosabb volt az elfogadhatónál" – kommentálta Albini. A betegek egyenként 5000 dollárt fizettek a beavatkozásért, ami már önmagában intő jel lehetett volna: a cikk szerzői hangsúlyozzák, hogy igazi klinikai kísérletben sosem kérnek pénzt a résztvevőktől.

Nincs tudomásom semmiféle legitim kutatásról, legalábbis a szemészet területén, amely a betegek által finanszírozott módon működne"

– írta a szakember.

Illusztráció Forrás: Cultura Creative/Andrew Brookes AB Still Ltd/Rafe Swan

Semmi sem bizonyította az eljárás hatékonyságát

A szemklinikán, amelyet a cikkben nem neveznek meg, a betegekből hasi zsírszövetet távolítottak el, és vért vettek hagyományos módon. A zsírszövetet enzimatikusan kezelték az őssejtek kinyerése céljából, a vérből pedig vérlemezkékben feldúsított vérplazmát preparáltak. Az őssejteket a vérlemezke-dúsított plazmába keverték, és az így kapott készítményt befecskendezték a betegek szemének üvegtestébe. A páciensek beszámolója szerint az egész procedúra egy óráig sem tartott. Az, hogy mindkét szemet egyidejűleg kezelték, szintén gyanút kellett volna, hogy ébresszen – teszi hozzá Albini és Goldberg –, hiszen a legtöbb orvos óvatosságból előbb csak az egyik szemen alkalmazta volna a kísérleti kezelést, majd megfigyelte volna a reakciót, és csak pozitív eredmény esetén tért volna rá a másik szem kezelésére.

A komplikációk egy részéért talán a hányaveti őssejt-előkészítés lehetett felelős

– vélekedik Albini –, például ha a befecskendezett készítmény nyomokban tartalmazott valamilyen szennyező anyagot vagy a sejtek mosásához használt oldatot. Az is lehetséges, hogy az őssejtek hegképző kötőszöveti sejtekké, ún. miofibroblasztokká alakultak.

Goldberg és Albini ugyanakkor egyetértenek abban, hogy még ha az eljárást éppenséggel kifogástalanul hajtották is végre a klinikán, akkor sem támasztotta alá semmilyen bizonyíték, hogy a módszer elősegíti a látás helyreállítását. Valójában nagyon kevés adat szól amellett, hogy a zsírból kinyerhető őssejtek képesek lennének akár az ideghártya, akár a mögötte található pigmenthám sejtjeivé differenciálódni. Márpedig ezek azok a sejttípusok, amelyek kulcsszerepet töltenek be a makuladegenerációban, és amelyek ezért egyes, kifejlesztés alatt álló gyógyeljárások célpontjául szolgálnak.

Illusztráció Forrás: Thinkstock

Már nem lehet jelentkezni a kísérletre

„Számos emberi betegség esetében bőséges és jól megalapozott bizonyíték igazolja az őssejtterápia gyógyító potenciálját, de ettől még nem védhető, ha valaki egy klinikai kísérletet nem tervez meg kellőképpen, vagy pusztán preklinikai eredményekre alapozza azt" – hangsúlyozza Goldberg. A szóban forgó kísérlet a jól átgondolt klinikai vizsgálatok szinte minden ismérvét nélkülözte: nem állt mögötte laboratóriumi munkával alátámasztott hipotézis, a betegeket nem osztották kezelt és kontrollcsoportokba, és nem készült terv sem az adatgyűjtésre, sem a betegek utánkövetésére. „Ez már egy egész sor nyilvánvaló rendellenesség" – mondta Albini.

Goldberg megjegyezte: a ClinicalTrials.gov-on közzétett vizsgálati kiírásokat senki se ellenőrzi tudományos helytállóság szempontjából.

Bár a nevezett vizsgálat még mindig fenn van a honlapon, jelentkezni már nem lehet rá, mert – amint az oldal fogalmaz – „a kísérlet a résztvevők toborzását megelőzően lezárásra került". Tudható továbbá, hogy a floridai klinikán már nem végeznek hasonló beavatkozást, bár páciensek továbbra is látogatják az intézményt.

Annyiban nem történt törvénysértés, hogy az eljárás az idő tájt nem tartozott az engedélyező hatóság hatáskörébe, mert a felhasznált sejtek a beteg sajátjai voltak, és az USA akkor hatályos jogszabályai alapján csupán „minimális mértékben feldolgozottnak" minősültek. A történtek után nem sokkal, 2015 októberében az Egyesült Államok élelmiszereket, gyógyszereket és orvosi beavatkozásokat engedélyező hatósága, az FDA pontosította is a vonatkozó rendelkezéseket, és az ilyen jellegű beavatkozások esetében is kötelezőnek írta elő a hatósági felügyeletet és jóváhagyást.

Illusztráció Forrás: AFP

Tájékozódni kell

„Általában abban bízunk, hogy valamennyi egészségügyi szolgáltató számára a betegbiztonság az első szempont, de ez az eset megmutatta, hogy a felügyelet hiánya kinyitja a kaput a kétes szereplők előtt, és nagy bajhoz is vezethet – fűzte hozzá Albini. – Mindez elég aggasztó." A szerzők szerint

a betegek nehezen tudják eldönteni, vajon melyik klinikai vizsgálat – vagy éppen melyik őssejtterápia – legitim, és melyik nem az.

Goldberg ezért azt tanácsolja, hogy az őssejtterápia iránt érdeklődő betegek először tájékozódjanak a Nemzetközi Őssejtkutató Társaság (International Society for Stem Cell Research) által fenntartott honlapon, melynek neve „A Closer Look at Stem Cells" (Őssejtek közelebbről). Szintén érdemes meggyőződni róla, hogy a kiszemelt klinikai vizsgálat köthető-e valamilyen egyetemi vagy akadémiai gyógyászati intézményhez.