Inzulingyárak "gombnyomásra": új távlatok a cukorbetegség kezelésében<br/>

Egereken végzett génterápiás kísérletek során a cukorbetegség gyógyításának merőben új lehetősége bontakozott ki, amelynek segítségével talán már a közeljövőben tabletta formájában lehet kezelni a kórt emberekben is.

Az Ariad Pharmaceuticals Inc. nevű cég kutatócsoportja olyan genetikai módosítást hajtott végre egereken, amelynek következtében a megváltoztatott sejtek valóságos "fehérjegyárakká" alakultak át, jelentős többletet termelve a vércukorszint csökkentéséhez szükséges hormonból, az inzulinból. Ilyen hatóanyagok eddig is léteztek, de az igazi eredmény most az, hogy a sejtek egészen addig nem szabadították fel és ürítették a vérkeringésbe az inzulint, míg erre utasítást nem kaptak. A parancs szájon át szedhető formában, vagyis egy tabletta formájában érkezett.

A kutatók szerint - akik most nagyobb testű emlősökön próbálják ki az eljárást - két éven belül megkezdődhetnek a klinikai vizsgálatok. A remélt siker fontosságát nem kell hangsúlyozni: milliók szabadulhatnának meg az inzulin injekcióval való bejuttatásának fájdalmas és rendszeres procedúrájától, s sokkal ritkábban kell végrehajtani a vércukorszint ellenőrzését is.

A szervezet vércukorszintjét számos hormon szabályozza, de az inzulin az egyetlen, amely csökkenti. Az inzulint a hasnyálmirigy sejtjei termelik. Amennyiben az inzulin mennyisége nem megfelelő a vérben, vagy a sejtek inzulinérzékenysége csökken, akkor a cukorbetegség (diabétesz) valamelyik formája alakulhat ki. Amennyiben a betegség kezeléséhez inzulin rendszeres beadása szükséges, ez csak injekció formájában történhet. Ennek oka, hogy az inzulin fehérjetermészetű anyag, amely már a gyomorban elkezd megemésztődni, így nem juthat el rendeltetési helyére, a vékonybél felszívási zónájába.

A kísérletek során az új gyógyszer beadását követően az inzulin 15 percen belül megjelent a vérben, és nem egészen két óra alatt elérte maximális koncentrációját, beállítva a megfelelő vércukorszintet. Újabb két óra múlva a hormon mennyisége az eredeti értékre állt vissza. Vagyis a dolog ugyanúgy történt, ahogyan azt a normális működés esetében feltételezik.

A cukorbetegség gyógyítása a génterápiás kísérletek egyik fő célpontja. A sejtek működését megváltoztató gént ebben az esetben is egy ún. adenovírussal juttatták be az állati szervezetbe, amely az emberre is veszélytelen.

A kísérletek során az inzulint izomsejtekkel termeltették meg. "Az izomsejtek egyébként is hatékony természetes fehérjegyárak. Mindössze annyit kértünk tőlük, hogy most készítsenek valami mást is, aztán raktározzák el, amíg nem kapnak parancsot a felszabadítására" - mondták a kutatók, akik szerint a módszer alkalmazható lesz a daganatok kezelésében, a fájdalomcsillapító eljárásokban, továbbá a szívbetegségek gyógyításában is. Szóba jöhet még például az elhízás kezelése is: ehhez csak a leptin nevű, étvágycsökkentő fehérjét kell termeltetni a sejtekkel.

S. T.

Ajánló:

A Reuters hírügynökség jelentése (angol nyelven). Egy korábbi eredmény: szintén szájon át szedhető tabletta, amely a sejtek inzulinérzékenységét növelve kevesebb inzulin beadását teszi szükségessé (angol nyelven). Humán Génterápiai Intézet a Pennsylvania Egyetemen. Bevezetés a génterápia titkaiba (angol nyelven).

Korábban:

Vida Gábor, az ELTE Genetika Tanszékének vezetője szerint a géntechnológia áldásai csak igen szűk réteg számára lesznek elérhetők. Az ország egyik vezető genetikusa az [origo]-nak adott interjújában az emberi génkészlet feltérképezéséről, a génterápiás eljárásokról, az emberi génállomány romlásáról és a klónozásról beszél.