Az őssejtek olyan sejtek, amelyek életük végéig megőrzik osztódási képességüket, s még bármilyen, vagy legalábbis számos sejttípus kialakulhat belőlük. Szerepüket és típusaikat úgy tanulmányozhatjuk a legegyszerűbben, ha az emberi szervezet fejlődésének fényében vizsgáljuk őket.
Az ember fejlődése a petesejt megtermékenyítésével veszi kezdetét: egy hímivarsejt áttöri a petesejt burkait, s bejuttatja genetikai anyagát. Így alakul ki a zigóta, vagyis a megtermékenyített petesejt. Az egész szervezet ebből az egy sejtből fejlődik ki, ezért ez egy ún. totipotens sejt, vagyis minden sejttípus létrehozására képes.
A megtermékenyítés után néhány órán belül a zigóta osztódni kezd, s előbb két, majd ezek osztódásával négy, utána pedig nyolc sejt alakul ki belőle. Ez fontos határvonal a további osztódások előtt, ugyanis eddig még minden sejt megőrzi a totipotens állapotot. Ez azt jelenti, hogy ha a nyolcsejtes embriót nyolc különálló sejtté hasítjuk, akkor nyolc, genetikailag teljesen azonos egyed kifejlődésére lenne lehetőség. Az egypetéjű ikrek esetében természetes módon megtörténik ilyen folyamat, csak még a kétsejtes állapotban. A klónozási módszerek egyik alaptípusa is ezen az elven alapul: az embriófelezési módszer lényege, hogy mesterségesen hoznak létre egypetéjű ikreket, például egy jó tulajdonságokkal rendelkező tenyészállat ivadékainak megsokszorozására.
Körülbelül négy nappal a megtermékenyítés után - és további sejtosztódásokat követően - a sejtek már láthatóan is differenciálódni kezdenek, miközben egy ún. hólyagcsírát (blastula) alakítanak ki. A hólyagcsíra egy külső sejtrétegből, az ezáltal határolt belső térből és az ebben elhelyezkedő belső sejttömegből, az embriócsomóból áll. A külső sejtrétegből jön létre a méhlepény és olyan szövetek, amelyek a magzat méhen belüli fejlődéséhez szükségesek. Az embriócsomóból alakulnak ki a magzat csíralemezei és szövetei.
Fontos megjegyezni, hogy az embriócsomó sejtjei önmagukban már nem totipotensek, azaz természetes módon nem képesek teljes emberi szervezet kialakítására. Ennek oka, hogy nem képesek a méhlepény és a méhen belüli fejlődéshez szükséges egyéb szövetek létrehozására. Ezen kívül azonban minden más sejttípus kialakulhat belőlük. Az embriócsomó sejtjeit ún. pluripotens őssejteknek nevezzük.
Az embriócsomó sejtjeinek további osztódása és differenciálódása során egy adott fejlődési irányban egyre inkább elkötelezett sejtvonalak alakulnak ki. Ezek az ún. multipotens őssejtek. Lehetőségeik már viszonylag korlátozottak, általában egyetlen szövetféleség különféle sejtjeinek létrehozására képesek. Míg totipotens és pluripotens őssejtek csak embriókban találhatók, addig a multipotens őssejtek a felnőtt szervezet számos szövetében előfordulnak. A legismertebb példa a csontvelői vérképző (haematopoeticus) őssejtek, amelyekből mindenféle vérsejt-típus kifejlődhet. Mint a későbbiekben látjuk, nem csontvelői környezetben más sejteket is adhatnak, ami az utóbbi időszak egyik legérdekesebb felfedezésének számít.
Az őssejt-biológiai kutatásokban használt pluripotens őssejteket tehát embrionális-, míg a kifejlett szervezetből kinyert multipotens őssejteket felnőtt őssejteknek is nevezhetjük.