Génterápia: új eredmények, új félelmek

A Gene Therapy c. szaklap két cikke jelentős sikerekről számol be a jövő gyógyászatának egyik legfőbb területén. Egy harmadik cikk azonban tumorok kialakulásáról tudósít a kísérleti állatokban.

A génterápiás eljárások eredményeiről beszámoló szaklapban két amerikai egyetem (Washington University, St. Louis és University of Florida, Gainesville) kutatói is nagyszerű kísérleti eredményekről számolnak be. A módszerrel egerekben kezeltek egy ritka, genetikai eredetű betegséget. Egy harmadik cikkben ugyanakkor az olvasható - ezt a két előbbi egyetem kutatói közösen tették közzé -, hogy az idősebb kísérleti állatok közül néhányban májdaganat alakult ki.

A sajnálatos felfedezést még a tavalyi év decemberében tették a Washington University kutatói: a daganatok 18 hónappal a génterápiás kezelés után jelentek meg, az 59 kísérleti állatból 6 esetében.

A kísérletek során az ún. adeno-asszociált vírusokat (AAV) alkalmazták "génszállítóként" (vektorként). Az AAV igen egyszerű és kisméretű vírus, amely természetes állapotban mindössze két gént hordoz. Ezek helyére lehet beépíteni az adott betegség kezelését célzó gyógyító gént. Az AAV semmilyen ismert emberi betegséghez nem kapcsolható (így igen biztonságos vektornak tartják), s ráadásul sokáig fennmarad a célsejtben.

Azt egyelőre nem lehet megmondani, hogy a daganatokat a vírus okozta-e - az eddigi vizsgálatok tükrében ez igen valószínűtlen, bár nem zárható ki teljesen. Ugyanakkor a rák puszta megjelenése is indokolja a génterápiás eljárással kapcsolatos további ellenőrző vizsgálatokat, mégpedig az állatkísérleti fázisban.

A tumorok felfedezése miatt tavaly decemberben az amerikai Élelmiszer és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) azonnal leállíttatta azokat a már folyamatban lévő génterápiás klinikai próbákat (vagyis a már emberen zajló kezeléseket), ahol az AAV volt a vektor. (Az amerikai hatóságok igen óvatosak a génterápia területén 1999 szeptembere óta, amikor a Pennsylvania Egyetemen a kezelések során meghalt egy 19 éves páciens.) A klinikai próbákat azonban már idén januárban újraindították, azon az alapon, hogy más, AAV-vektorral dolgozó csoportok nem találtak daganatokat kísérleti állataikban.

A vélemények természetesen mind a szakmában, mind a nagyközönség körében eltérőek. Egyes kutatók szerint az FDA túlreagálta a történteket a klinikai próbák felfüggesztésével, míg más szakemberek messzemenően helyeslik a hivatal döntését, s az újraindítással sem értenek egyet. Utóbbiak azzal érvelnek, hogy minden kockázatot a lehető legkomolyabban kell venni.

Ajánlat:

Liver tumours temper hopes for gene therapy technique
Angol nyelvű információk a Nature Science Update oldalain, a fent említett három cikk hivatkozásaival.

Gene Therapy

A vírusfertőzés megöli a rákot (AAV a rák ellen)
2001.09.03. A tumorsejtek igen fondorlatos módon képesek kijátszani a szervezet védekezőrendszerét, sokan közülük azonban egy árulkodó jelzést hordoznak. Egy olyan vírus, amely kizárólag ezzel a "leleplező" mutációval bíró sejteket pusztítja el, új utat nyithat a rák kezelésében.