Festékkel egy rettegett genetikai betegség ellen

Egy egyszerű festékanyag alkalmazása ígéretes módszer lehet a Huntington-kór kezelésében.

A Huntington-kór kialakulása a színtiszta genetikai determinizmus egyik legelrettentőbb példája - írja Matt Ridley Génjeink (Genome) c. könyvében. A betegség törvényszerűen bekövetkezik, ha a 4. kromoszómán található gének egyike mutáns. A predesztináció és a végzet olyan foka ez, amiről Kálvin még csak nem is álmodott. A betegség általában 30-50 éves kor között jelentkezik: a középkorú egyén lassan elveszíti az egyensúlyérzékét, egyre kevésbé tudja ellátni magát, és idő előtt meghal. A hanyatlás az értelmi képesség enyhe kopásával kezdődik, majd végtagrángással folytatódik. Mély depresszióba zuhan, esetleg hallucinál, érzékcsalódások lépnek fel. A betegség gyógyíthatatlan, lefolyása eltarthat 15-25 szörnyű évig.

A Huntigton-gén a huntingtin nevű fehérjét kódolja. A kór akkor alakul ki, amikor a gén hibája miatt a huntingtin rendellenes módon képződik. A hibás fehérje fokozatosan felhalmozódik a sejtekben, csomókba tapadva össze. Az Alzheimer-kórhoz és a szivacsos agysorvadáshoz hasonlóan ezek a sejtben lerakódó fehérje-aggregátumok okozzák a sejt halálát, valószínűleg azáltal, hogy öngyilkosságra késztetik. A Huntigton-kór esetében mindez főként a mozgáskoordinációért felelős agyterületen fordul elő.

A Harvard Orvosi Egyetem (Boston, USA) kutatói arról számolnak be a Nature 2003. január 23-i számában, hogy egy jól ismert festékmolekula akadályozza a csomósodási folyamatot. A dologra szinte véletlenül jöttek rá: a Huntigton-kórban szenvedők agyából vett metszeteket már évek óta a sejtfestési eljárásoknál alkalmazott kongóvörös festékkel kezelték, hogy jobban kirajzolódjanak a kóros fehérjelerakódások. Kiderült azonban, hogy az agysejtek tenyésztése során a festék nem csupán megjelöli a fehérjecsomókat, de láthatóan lassítja is kialakulásukat. A festékkel kezelt sejtek tovább maradtak életben. Ezután élő, hibás Huntington-génnel rendelkező egerek agyát is kezelték a festékkel, s az állatoknál kevesebb idegrendszeri rendellenességet tapasztaltak a kontrollcsoporthoz képest.

Persze a kongóvörös festéket nem lehet direkt módon az emberek kezelésére alkalmazni, mivel a festékanyag nem jut át az agy védelmét biztosító sejtrendszeren, a vér-agy gáton" - mondta a BBC-nek Junying Yuan professzor, hozzátéve: máris folyamatban van kisebb méretű molekulák előállítása, amelyek erre képesek lehetnek.