Új gyógyszer a sclerosis multiplex kezelésére

A gyorsított eljárásban engedélyezett szerrel 123 központban végeztek klinikai próbákat és megállapították, hogy a kezelés hatására 66 százalékkal csökkent a hanyatlási periódusok száma a betegeknél.

Mi az a sclerosis multiplex?

A sclerosis multiplex egy súlyos, a központi idegrendszert (az agyat és a gerincvelőt) érintő megbetegedés, mely főként a 20-40 éves korosztályt veszélyezteti. A betegséget a szervezet védekező rendszere, az immunrendszer hibás működése idézi elő azáltal, hogy a szervezet saját sejtjei, az idegsejtek ellen fordul. Bizonyos fehérvérsejtek (limfociták) megtámadják az idegsejtek nyúlványait borító ún. velőshüvelyt és gyulladást idéznek elő. Ezek a gyulladások hegekkel gyógyulnak és az így létrejövő gócok miatt az ingerület nem képes vagy csak lassaban tud továbbjutni az idegszálakon.

Ezek az elváltozások a központi idegrendszer bármely részét érinthetik. Attól függően, hogy hol szakad meg az információ továbbítása, több terület is károsodhat és nagyon változatos tünetek jelentkezhetnek (a betegség nevében erre vonatkozik a multiplex szó). Ezek közül legjellemzőbbek: a látás drasztikus romlása, egyensúlyvesztés, beszédzavar, rendezetlen mozgás, a végtagok gyengülése, ami akár bénuláshoz is vezethet. A betegség nevében a sclerosis előtag a betegség első leírójára utal és nem az érelmeszesedésre (aminek az idegen neve szintén sclerosis). Észak-Amerikában körülbelül 400 ezer, világszerte pedig több, mint egymillió embert sújt a sclerosis multiplex. Magyarországon mintegy 10-12 ezer beteget tartanak számon.

Hogyan hat az új gyógyszer?

A sclerosis multiplex bizonyos fázisaiban a betegség tünetei súlyosbodnak, ezt a periódust nevezik idegen szóval relapszusnak, azaz hanyatlásnak. Ez akkor történik, amikor az idegrendszerben egy új helyet támadnak meg a szervezet immunsejtjei és új gyulladás, új góc alakul ki. A tünetek ekkor a legsúlyosabbak. Ezt követően - amikor a gyulladás csökken - a tünetek is enyhülnek, ez az ún. remisszió fázisa. Ez sokszor hónapokig, akár évekig is eltarthat, a tünetek enyhülhetnek, sőt ezekben a periódusokban akár meg is szünhetnek.

Az új gyógyszer gyakorlatilag a hanyatlásos periódus kialakulását gátolja. A hatóanyag-molekulák (amelyek ún. monoklonális ellenanyagok, lásd később) az idegsejteket károsító fehérvérsejtekhez kötődnek és megakadályozzák, hogy azok eljussanak az agyba vagy a gerincvelőbe. Pontosabban: az ellenanyagok a fehérvérsejtek felszínén található ún. alfa-4-integrin molekulákhoz kötődnek. Ez a molekula fontos szerepet játszik abban, hogy a fehérvérsejt a véráramból be tudjon jutni az agyba vagy a gerincvelőbe. A hozzá kötődő ellenanyag ezt a mozgást gátolja meg. A szer hatóanyagneve natalizumab. Kereskedelmi forgalomba kerülése után havonta egyszer kell beadni a betegeknek, injekció formájában.

A klinikai próbákat a világ 123 klinikai központjában végezték, és megállapították, hogy a kezelés hatására jelentősen (66 százalékkal) csökken a hanyatlási periódusok száma a betegeknél. A betegség korai fázisában lévő páciensek egy éven át kapták a gyógyszert, és a vizsgálatok további egy éven keresztül folytatódnak. Még nem tudják, hogy a súlyos, előrehaladott betegek esetében is hatékony-e a terápia. Egy másik nagyszabású vizsgálat során egy már széles körben alkalmazott terápiát (melynek a hatóanyaga az interferon beta-1a) egészítettek ki az új gyógyszerrel. Ebben a vizsgálatban mintegy felére (54 százalékkal) csökkent a hanyatlási periódusok száma a csak a régi gyógyszert szedő betegekhez képest. Súlyos mellékhatások ritkán (1-2%-ban) jelentkeztek, viszonylag gyakori következmény volt viszont a fejfájás, enyhe depresszió, izületi fájdalmak és enyhébb fertőzések.

Az FDA gyorsított eljárásban hagyta jóvá a natalizumab alkalmazását. A gyorsított eljárást olyan új terápiás eljárások, illetve gyógyszerek bevezetésekor alkalmazzák, amikor valamilyen életveszélyes betegséget kezelnek és a már elvégzett klinikai vizsgálatok bebizonyították, hogy az új szer valóban hatékonyabb, mint az addig alkalmazott terápiák.

Mik azok a monoklonális ellenanyagok?

Természetes körülmények között az ellenanyagokat a B-sejtek - a szervezet védekezőrendszerének speciális sejtjei - termelik baktériumok, vírusok és más, a szervezet számára káros anyagok ellen. Egy-egy kórokozó ellen többféle ellenanyag is termelődik, ugyanis a szervezet idegenként azonosítja a behatolónak minden olyan részét, ami nem található meg magában a szervezetben. Egyféle B-sejt csak egyetlen típusú ellenanyagot tud termelni, de többféle B-sejtcsoport aktiválódik, amelyik mindegyike más-más ellenanyagot termel - ezek összeségét nevezzük poliklonális ellenanyagoknak. Az ellenanyagok hozzákapcsolódnak a kórokozóhoz és az immunrendszer így már képes arra, hogy azt elpusztítsa.

Az ún. monoklonális ellenanyagokat sejtkultúrákban termeltetik, laboratóriumokban. Ezek a sejtkultúrák annyiban különlegesek, hogy a kultúra összes sejtje ugyanazt az egyféle ellenanyagot termeli, mivel a sejtek mindegyike egyetlen sejtnek a leszármazottja, azaz klónja. Az eredeti sejtet úgy lehet módosítani, hogy az általunk meghatározott szerkezetű, a mi elképzeléseinknek megfelelő ellenanyagot termelje. A terelt ellenanyagok specifikusan különféle molekulákhoz kötődnek a szervezetben, ily módon fel lehet őket használni bizonyos betegségek kezelésére is.

Bodrogi Lilla