Először végeznek embrionális őssejtekre alapozott kezelést embereken

Idén nyáron új fejezet kezdődik az orvostudományban: embrionális őssejtekből kitenyésztett sejteket adnak be gerincsérülteknek, ez lesz a világ első ilyen beavatkozása. Az előzetes állatkísérletek alapján javulás remélhető, de elsősorban mindenki arra kíváncsi, biztonságos-e az eljárás.

Az embrionális őssejtekből kitenyésztett idegsejt-előalakokat (úgynevezett progenitor-sejteket) deréktól lefelé lebénult embereknek fogják beadni, egy sima injekcióval a sérülés területére, a sérülést követő két héten belül. A tervek szerint a nyáron kezdődő próbákon 8-10 beteget kezelnek, egyelőre ehhez kapta meg az engedélyt az ezen a kutatási területen világelső cég, a Geron Corporation az Amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerhatóságtól (FDA).

Az előzetes állatkísérletek alapján remélhető, hogy a bejutott sejtek részben pótolják majd a sérült szöveteket, és olyan anyagokat is kibocsátanak, amelyek serkentik a szervezet saját regenerációját. Ennek alapján javulást várnak a sérültek állapotában. "Természetesen nem azt reméljük, hogy a kezelés után táncra perdülnek a betegek, de részben visszatérhetnek olyan képességeik, amelyek aztán gyógytornával tovább javíthatók" - mondja Dr. Thomas Okarma, a cég igazgatója.

Mint minden klinikai vizsgálatsorozat első fázisában, itt is az eljárás biztonságosságát értékelik majd elsősorban. Ez most különösen kritikus: a nyugati normák alapján működő orvostudományban egyelőre nincs rá példa, hogy embrionális őssejtekre alapuló terápiával kezeltek volna valakit (a nyugati normáktól eltérő próbálkozásoktól meg nincsenek hiteles információk). Az embrionális őssejtekből minden sejttípus kifejlődhet - szemben a már részben "elkötelezett" szöveti, azaz felnőtt szervezetből származó őssejtekkel -, de az állatkísérletek alapján éppen ezért jóval több problémát is okozhatnak: hibás fejlődési irány esetén oda nem illő szöveteket hozhatnak létre, vagy "megbolondulhatnak" osztódás közben. Azt pedig senki nem szeretné, hogy jelen esetben a gerincvelőben például fog, haj, vagy éppen daganat nőjön.

Látványos 3D-s animáció a beavatkozás remélt hatásáról, az állatkísérletek alapján. Behatolunk a sérült gerincvelőbe, ahol azt látjuk, hogy az idegsejtek létfontosságú szigetelése megsérült. Ezt a szigetelést úgynevezett gliasejtek hozzák létre. A terápia során ezeknek a sejteknek az embrionális őssejtekből kitenyésztett előalakjait (kezdeti fejlődési formáit) injektálják be a sérült területre, ahol azok a remények szerint érett gliasejtekké fejlődnek, és helyreállítják a szigetelést, így regenerálódik az idegi funkció. A bejuttatott sejtek ezen kívül az eleve ott lévő szöveti őssejteket is aktivizálhatják (forrás: Geron Corp.)

Daganatnövekedésre itt most elvileg kevés az esély, mert az őssejtek fejlődését már elindították egy adott úton, és az előzetes állatkísérletek egyikében sem volt erre példa. A várakozás azonban mind a szakma, mind a közvélemény részéről felfokozott: siker esetén végre megindulna az elmúlt évek kutatásainak kamatoztatása, egy kudarc azonban nagyon visszavetné a terület fejlődését.

Itt vannak persze az embriók körüli etikai, jogi, sőt vallási problémák is, amelyek az elmúlt években az Egyesült Államokban (is) megakadályozták az ilyen jellegű vizsgálatok állami pénzekből való finanszírozását (hiszen az embrionális őssejtek előállításához néhány napos embriókat kell elpusztítani). Ha azonban az eljárás hosszú távon is sikeres lesz, ha lebénult emberek újra érezni és mozogni fognak, várhatóan háttérbe szorulnak az embriók jogait a gyógyítási próbálkozások elé helyező vélemények.

Akármi is történik, egy biztos: nyáron új fejezet kezdődik az orvostudomány történetében. Bár ennek a vizsgálatnak még nincs köze az új elnök, Barack Obama hivatalba lépéséhez (a cég nem állami pénzekből jutott el eddig a fázisig), a bejelentés időzítése mégis szimbolikus lehet. Obama ugyanis a korlátozások feloldását, az embrionális őssejtekkel való kutatások állami finanszírozását ígéri. Ezek nem kis összegek: a Geron 1992 óta legkevesebb 100 millió dollárt költött az embrionális ősejtekkel kapcsolatos kutatásokra, és egyelőre semmilyen terméke nincs piacon (ahogyan másnak sem ezen a területen).

Legalább ugyanilyen fontos lenne azonban, hogy a szöveti őssejtekkel is kiterjedt klinikai vizsgálatok kezdődjenek a nyugati orvostudományban, amelyek egyrészt egyelőre biztonságosabbak, másrészt ezek alapján értékelni lehetne a sokszor homályos, más országokból származó eredményeket.

Az állatkísérletekről közölt eredmények

A beavatkozást végző 24 független állatkísérlet eredményeiről számolt be 21 ezer oldalas jelentésében, amelyek során több mint 5 milliárd, embrionális őssejtekből kitenyésztett sejtet használtak fel. Egy évvel a beavatkozás után egyik kísérleti állatban (patkányokban és egerekben) sem tapasztalták daganatok kialakulását. A sejtek kivándorlása a célterületről nem volt jelentős, komoly mellékhatások nem voltak, az élettartam sem csökkent. Az immunrendszer minimális mértékben reagált a bejuttatott sejtekre, ami lehetővé teszi majd a kilökődésgátlók mérsékelt alkalmazását. A kezelés hatására a sérült terület jelentős mértékben regerenerálódott az állatoknál, és jelentősen javultak a mozgató- és érzőfunkcióik.

Megkerestük Dr. Madarász Emíliát, a MTA Kísérleti Orvostudományi Kutatóintézet idegi őssejtekkel foglalkozó biológusát, aki hangsúlyozta, hogy nem embrionális őssejteket fognak beadni a betegeknek, hanem egy azokból speciális módon (az elő szervezeten kívül, in vitro) előnevelt sejtféleséget (úgynevezett oligodendroglia-progenitor sejteket). "Ezek a sejtek - a saját elképzeléseink szerint is - segíthetnek a sérült idegsejt- nyúlványok körüli szigetelőburok, a mielinhüvely újraképződésében, és - azáltal, hogy növekedési faktorokat termelnek, illetve speciális sejtfelszíni tulajdonságaik vannak - beindíthatnak belső, regeneratív folyamatokat, például idegsejtek fejlődését az eleve ott lévő szöveti őssejtekből, vagy a sérült idegsejtek nyúlványainak növekedését.

Kísérletek Európában, Magyarországon

Dr. Sarkadi Balázs kutatóorvos az [origo]-nak elmondta: óriási dolog, hogy elindul ez a fajta, jól kontrollált klinikai munka, és szerte a világban várhatók ehhez hasonló programok. Ezek egyelőre nem lesznek széles körűek, először csak néhány betegen fogják kipróbálni az új módszereket, mégis nagyon fontos áttörést jelentenek. Már ebben az évben várható az Európai Unióban is embrionális őssejtekre alapuló kezelés klinikai kipróbálása. Az ilyen jellegű, a kutatások frontvonalában lévő módszereket (az őssejtek mellett például a génterápiát) egyébként idén januártól egy központi hatóság (EMEA) engedélyezi az unióban.

Magyarországon szöveti őssejtekkel már klinikai szinten is folynak programok. Kísérleti szinten pedig a hazai kutatásokból is látható, hogy az embrionális őssejtekből olyan sejttípusokat - például szívizomsejteket - lehet létrehozni, amelyeket szöveti őssejtekből egyelőre nem. Dr. Sarkadi Balázs kutatócsoportja is emberi szívizomsejteket próbál kitenyészteni (lásd például az alábbi filmen), amelyeket gyógyszertesztelésre lehet majd használni.

Emberi embrionális őssejtekből élő szervezeten kívül (in vitro) kitenyésztett, ritmikus összehúzódásra képes sejtek, amelyek genetikai módosítás hatására zöldesen fluoreszkálnak(a filmet Sarkadi Balázs bocsátotta rendelkezésünkre)