Európai kérelmezés előtt az első őssejten alapuló gyógyszer

Várhatóan még idén benyújtják az első, őssejteken alapuló regeneratív szer európai engedélyezési kérelmét - jelentette be szerdán az Európai Gyógyszerügynökség. A hivatal egyelőre nem nevezte meg, hogy melyik cégről van szó, az engedélyezési kérelem beadása négy-hat hónap múlva várható.

Az Európai Gyógyszerügynökség (EMEA) bejelentése szerint egy európai gyártó tájékoztatta a szándékáról, hogy hamarosan benyújtja kérelmét egy őssejteken alapuló termék engedélyezésére. A hivatal szóvivője elmondta, hogy a gyógyszergyártók általában négy-hat hónappal a hivatalos jelentkezés előtt küldenek szándéknyilatkozatot a londoni székhelyű gyógyszer-engedélyezési szervnek. A gyógyszercég nevét az EMEA nem kívánta megnevezni.

Az EMEA munkatársai a napokban gyógyszercégek illetékeseivel, a szabályozásért felelős amerikai és japán szakemberekkel, valamint őssejtkutatókkal találkoztak annak érdekében, hogy megvitassák az őssejteket tartalmazó gyógyszertermékek engedélyezésének iránymutatásait. Ha az EMEA megkapja az európai cég kérelmét, 210 nap elteltével kell megfogalmaznia a szerrel kapcsolatos tudományos állásfoglalását. Ha gyorsított engedélyezési eljárásra kerülne sor, akkor ez az időszak 120 napra rövidül. Ha azonban az EMEA tudományos bizottságának további információkra van szüksége, akkor nem lesznek érvényesek ezek a határidők.

Az őssejtkutatás drámai mértékben fejlődött az utóbbi években, jelenleg mintegy negyven olyan klinikai próba zajlik az Európai Unióban, amelyekben az őssejtek alkalmazhatóságát vizsgálják különféle betegségekben. Az őssejtterápiák lehetséges egészségügyi veszélyeivel kapcsolatban az EMEA egy vázlatos állásfoglalást készített elő, amelyet 2010 végéig kívánnak véglegesíteni. A kockázati tényezők között szerepel a szervezetbe juttatott őssejtek elleni immunreakció (kilökődés), valamint a tumorok kialakulásának veszélye. Mindezek miatt szigorú szabályzásra lesz szükség minden olyan gyógyszernél, amelyben őssejteket is alkalmaznak.

Nagy-Britanniában többek között a ReNeuron nevű cég tervez egy olyan klinikai vizsgálatot, amelyben a világon elsőként próbálnának ki embrionális őssejteket a szélütés kezelésére. Az amerikai Geron szintén a közeljövőben tervezi, hogy újraindítsa azt a vizsgálatát, amelyben gerincvelői sérültek kezelésében alkalmaznának embriókból vett őssejteket. A cég klinikai vizsgálatának folytatása 2010 harmadik negyedében várható, az általuk kidolgozott eljárásról egy korábbi cikkünkben olvashatnak bővebben.

Az EMEA-hoz 4-6 hónap múlva benyújtandó engedélyezési kérelem alapján - ha mindent rendben talál a hivatal - Európában 2011-ben lehet leghamarabb elérhető egy őssejteket is tartalmazó regeneratív készítmény. A jelenleg zajló európai klinikai próbák a károsodott szövetek regenerálását vagy a daganatos betegségek kezelését célozzák, és döntő többségükben nem embrionális, hanem felnőtt, kötőszöveti eredetű őssejteket alkalmaznak. Ezek a kezelések olyan betegek számára lennének javasoltak, akiknél jelenleg egyáltalán nem létezik hatékony kezelési módszer.