Kiválasztották az első gerincsérült beteget egy vadonatúj kezelésre

Az amerikai Geron Corporation hétfőn bejelentette, hogy kiválasztották az első olyan gerincsérült beteget, akit a világon elsőként próbálnak embrionális őssejtekből kitenyésztett sejtekkel kezelni. Eddig sehol a világon nem zajlott hasonló klinikai próba ezekkel a sejtekkel, legalábbis ami a nyugati, bizonyítékokon alapuló orvostudományt illeti.

A világszinten is legelsőnek számító új, első fázisú klinikai vizsgálatban embrionális őssejtekből kitenyésztett sejteket (idegsejt-előalakokat, úgynevezett progenitor-sejteket) fognak beadni egy olyan gerincsérültnek, aki deréktól lefelé lebénult. Később összesen 8-10 beteget vonnak be a vizsgálatba.

A legelső beteget már kiválasztották: őt az atlantai Shepherd Center-ben fogják kezelni, amely a klinikai próbát végző hét amerikai kórház egyike. A vizsgálatban való részvétel feltétele, hogy új gerincsérültekről legyen szó: ezek a páciensek a sérülést követő legkésőbbi 14. napon belül megkapják majd az idegsejt-előalakokat - olvasható a cég honlapján.

Az első fázisú klinikai vizsgálatok célja elsősorban nem a hatékonyság, hanem a biztonságosság és az esetleges mellékhatások megjelenésének vizsgálata. Az első fázis körülbelül két évig tart: ezen idő alatt mindegyik beteg állapotát egy évig követik majd nyomon. Ha a terápia biztonságos lesz, akkor a következő fázisba már több beteget vonnak be, és egy évnél hosszabb ideig fogják követni a gerincsérülés várható javulását. A második és a harmadik fázisú próbákba nemcsak súlyos, hanem enyhébb gerincsérültek bevonását is tervezik.

Az orvosok természetesen nem remélik, hogy a kezelés után "táncra perdülnek" majd a betegek. Azt viszont reális lehetőségnek tekintik, hogy részben visszatérjenek a páciensek azon mozgásbeli képességei, amelyeket aztán gyógytornával lehet tovább javítani.

Az idegszövet és az idegsejtnyúlványok regenerációját várják

A beavatkozás során a gerincvelői idegsejtek előalakjait adják be a betegek harmadik és tizedik hátcsigolyái közé egy injekcióstűvel. Az idegsejt-előalakok - teljes nevükön emberi embrionális őssejtekből származó oligodendrocita progenitor sejtek - egy olyan sejttípussá képesek alakulni, amelyek mielint termelnek. A mielin adja a gerincvelői idegsejtek úgynevezett axonjainak borítását - az axonok az idegsejtek hosszú nyúlványai, amelyeken végigterjed az ingerület.

A gerincvelői sérülteknél az idegsejtek mellett ezek a nyúlványok is károsodnak. Ennek következtében az izmok mozgatását lehetővé tevő ingerület sem tud eljutni az izmokig, vagyis a beteg lebénul. Az idegsejt-előalakok remélhetőleg egyaránt segítik majd az új idegszövet kialakulását, másrészt az ingerületterjedést lehetővé tevő sejtnyúlvány-borítást is regenerálni lehet majd a segítségükkel.

"Az új klinikai próba elindítása mérföldkőnek tekinthető az emberi őssejtek használatán alapuló terápiák szempontjából. Amikor 1999-ben megkezdtük a munkát ezzel a sejttípussal, sokan több évtizedre tették annak a lehetőségét, hogy elindulhasson az első klinikai vizsgálat. Ez azonban szerencsére jóval előbb megtörtént, ami a területen zajló rendkívül intenzív kutatásnak köszönhető" - mondta korábban Thomas B. Okarma, a Geron igazgatója.

Új fejezet az orvostudományban

A nyugati normák alapján működő orvostudományban egyelőre nincs rá példa, hogy embrionális őssejtekre alapuló terápiával kezeltek volna valakit (a nyugati normáktól eltérő próbálkozásoktól nincsenek hiteles információk).

Az embrionális őssejtekből minden sejttípus kifejlődhet - szemben a már részben "elkötelezett" szöveti, azaz felnőtt szervezetből származó őssejtekkel -, de az állatkísérletek alapján éppen ezért jóval több problémát is okozhatnak. Hibás fejlődési irány esetén például oda nem illő szöveteket hozhatnak létre, vagy "megbolondulhatnak" osztódás közben. Azt pedig senki nem szeretné, hogy a gerincvelői sérülteknél fog, haj, vagy éppen daganat nőjön az őssejtek beadásának helyén.

Daganatnövekedésre itt most elvileg kevés az esély, mert az őssejtek fejlődését már elindították egy adott úton, és az előzetes állatkísérletek egyikében sem volt erre példa. A várakozás azonban mind a szakma, mind a közvélemény részéről felfokozott: siker esetén végre megindulna az elmúlt évek kutatásainak kamatoztatása, egy kudarc azonban nagyon visszavetné a terület fejlődését.

Itt vannak persze az embriók körüli etikai, jogi, sőt vallási problémák is, amelyek az elmúlt években az Egyesült Államokban (is) megakadályozták az ilyen jellegű vizsgálatok állami pénzekből való finanszírozását (hiszen az embrionális őssejtek előállításához néhány napos embriókat kell elpusztítani). Ha azonban az eljárás hosszú távon is sikeres lesz, és a lebénult emberek újra érezni és mozogni fognak, várhatóan háttérbe szorulnak az embriók jogait a gyógyítási próbálkozások elé helyező vélemények.

A Geron nem állami finanszírozásból indította az új klinikai próbát: a cég 1992 óta legkevesebb 100 millió dollárt költött az embrionális őssejtekkel kapcsolatos kutatásokra, és egyelőre semmilyen terméke nincs piacon (ahogyan másnak sem ezen a területen).

Kísérletek Európában, Magyarországon

Dr. Sarkadi Balázs kutatóorvos az [origo]-nak korábban elmondta: óriási dolog, hogy elindul ez a fajta, jól kontrollált klinikai munka, és szerte a világban várhatók ehhez hasonló programok. Ezek egyelőre nem lesznek széles körűek, először csak néhány betegen fogják kipróbálni az új módszereket, mégis nagyon fontos áttörést jelentenek.

Az Európai Unióban szintén várható az embrionális őssejtekre alapuló kezelés klinikai kipróbálása. Az ilyen jellegű, a kutatások frontvonalában lévő módszereket (az őssejtek mellett például a génterápiát) egy központi hatóság, a European Medicines Agency (EMEA) engedélyezi az unióban.

Magyarországon szöveti őssejtekkel már klinikai szinten is folynak programok. Kísérleti szinten pedig a hazai kutatásokból is látható, hogy az embrionális őssejtekből olyan sejttípusokat - például szívizomsejteket - lehet létrehozni, amelyeket szöveti őssejtekből egyelőre nem.