Megfertőzte az őssejtbiznisz Amerikát is

A Távol-Keleten már évek óta virágzó őssejtturizmus újabb nagy célpontja az amerikai Texas állam. A módszer ugyanaz: a szakhatóság engedélye nélkül, megalapozatlan ígéretekkel az utolsó filléreket is kiszedik a hinni akaró páciensek zsebéből. Európa még tartja magát, de a betegek egyre türelmetlenebbek.

A Nature fotósai az üvegajtón át bekukkanthattak a szigorúan őrzött termekbe, ahol steril sejttenyésztő fülkék végeláthatatlan sora előtt szorgoskodnak a texasi Celltex Therapeutics alkalmazottai, ám a cég képviselői nem kívántak felelni a világ egyik legnagyobb tudományos lapjának kérdéseire. A Nature riporterei azt firtatták, miképpen lehetséges, hogy a Celltex sejtkészítményeit a céggel együttműködő orvosok úgy adják be gyógyíthatatlan krónikus betegségekben - Parkinson-kórban, szklerózis multiplexben - szenvedő pácienseknek, hogy az USA gyógyszerügyi csúcshatósága, az FDA ehhez még nem járult hozzá. A reménykedő betegek akár 7000 dollárt is leszurkolnak a Celltexnek egyetlen injekcióért - miközben egy kúra három-négy ismételt kezelésből is állhat -, a Celltex pedig injekciónként 500 dollárral hálálja meg orvosainak a közreműködést.

Sem a hatásról, sem a kockázatokról nincs elég adat

Az amerikai szakmai közvélemény aggodalommal vegyes felháborodással követi a Celltexnél zajló eseményeket. Az általános vélekedést tükrözi a Harvard Egyetem orvosi fakultásának őssejt-transzplantációs programját irányító George Daley álláspontja, aki szerint túl keveset tudunk még az őssejtek szóban forgó fajtájáról, a zsírszövetből kinyert kötőszöveti (mezenchimális) őssejtekről ahhoz, hogy biztosak lehessünk a hatékonyságukban. A Nature által megkérdezett őssejtkutatók és orvosok szerint különösen aggályos súlyos pénzeket elkérni a betegektől olyan beavatkozásért cserébe, amelynek nemhogy a haszna, de valójában még a biztonságossága sem nyert igazolást.

A Celltexet azonban nem lesz könnyű víz alá nyomni - írja a Nature. A cég egyfelől azzal érvel, hogy mivel a betegeknek - "minimális manipulációt" követően - a saját maguktól korábban levett őssejteket adják vissza, az eljárás nem különbözik lényegileg azoktól a plasztikai vagy kozmetikai műtétektől, ahol bőrt ültetnek át egyik testfelületről a másikra - márpedig az effajta ön-transzplantációk nem igényelnek külön jóváhagyást az FDA részéről.

Másfelől a vállalkozás jelentős politikai hátszélnek örvend, hiszen maga Texas állam kormányzója, Rick Perry is őssejtinjekciókkal kezelteti hátbántalmait, és a törvényhozás eszközeivel hathatósan támogatta a szöveti őssejtek tárolására szolgáló sejtbankok létrehozását - írja a Nature.

A Celltex sejtkészítményeit alkalmazó egyik orvos, a houstoni Neurológiai Klinikán dolgozó Jamshid Lotfi maga is elismeri: bár a betegei a kezelés után pár hónappal általában javulásról számolnak be, efféle anekdotikus adatokra nem lehet tudományos véleményt alapozni, és mint minden más újonnan bevezetni kívánt kezelés esetében, itt is gondosan megtervezett és ellenőrzött klinikai vizsgálatokra lenne szükség. Hozzáteszi azonban: ez éveket venne igénybe, és sok gyógyíthatatlan beteg ezt nem tudja kivárni.

A Celltexnél egyébként már zajlik a klinikai vizsgálatok előkészítése, másutt pedig - például Dél-Koreában - az első pozitív biztonságossági eredmények is napvilágot láttak. Ugyanakkor úgy tűnik, a cégen belül is felmerültek aggályok: február végén lemondott a Celltex stratégiai és etikai döntésekért felelős elnöke, Glenn McGee bioetikus.

Az őssejtgyógyászat szabályozása Európában

Európa valamennyi országában, így Magyarországon is az őssejtterápia és az egyéb "új generációs" gyógymódok - például génterápia - ügyében az Európai Gyógyszerügynökség (European Medicines Agency, EMA) illetékes bizottságának, a CAT-nak (Committee for Advanced Therapies) az állásfoglalása az irányadó. A bizottság feladata eldönteni a hozzá benyújtott eljárásokról és készítményekről, hogy egyáltalán az "új generációs" gyógymódok körébe sorolandók-e, s amennyiben igen, úgy megfelelnek-e az emberi gyógyászatban való alkalmazás minőségi, biztonsági és hatékonysági követelményeinek. Az EMA az Európai Bizottság mint végső engedélyező hatóság felé terjeszti fel állásfoglalásait.

A CAT két magyar delegáltjának egyike, dr. Sarkadi Balázs őssejtkutató az [origo]-nak elmondta: a lényegi különbség a hagyományos szövet- és szervátültetés, valamint az új generációs gyógyászati készítmények között abban rejlik, hogy a donortól levett sejteken, szöveteken végeznek-e "lényegi módosítást", amelynek mibenlétét az EMA 2007-es rendelete precízen körülírja.

A vér- és csontvelőkészítmények átültetése során alkalmazott sejtdúsítás vagy besugárzás például nem minősül lényegi módosításnak, így e tevékenységek továbbra sem szorulnak külön engedélyeztetésre. Azonban a sejtek testen kívüli szaporítása, nem is beszélve a terápiásan módosított vírusokkal történő fertőzésükről, már nem tekinthető minimális manipulációnak, ezért az ilyen eljárásokat ugyanolyan engedélyezési procedúrának kell alávetni, mint a hagyományos gyógyszereket: hosszadalmas és költséges klinikai kipróbálás során kell bizonyítani a biztonságosságukat és hatékonyságukat - mondja Sarkadi Balázs.

Hogy az áhított pecsétet nem könnyen nyomja rá akármire az Európai Bizottság, azt ékesen illusztrálja, hogy az évek során az EMA által új generációs gyógyászati készítménynek minősített több tucat gyógymód közül eddig mindössze egy - a beteg saját porc-őssejtjeivel végzett porcregenerációs eljárás - ment át valamennyi szűrőn.

Ígéretek látótávolban

Az EMA asztalán e pillanatban is legalább húsz gyógyeljárás vár jóváhagyásra. Előrehaladott stádiumban tart például annak az USA-ban már engedélyezett, mezenchimális őssejteket alkalmazó kezelésnek az európai honosítása, amely áttörést hozott a csontvelő-átültetetteket fenyegető életveszélyes immunológiai zavar kezelésében. De terítéken vannak a porc- és csontpótlást, a bőrsérülések regenerációját elősegítő, vagy a daganatok kezelését szolgáló sejt- és génterápiás készítmények is.

Magyarországon is zajlanak ígéretes klinikai kísérletek őssejtekkel. A Debreceni Egyetem II. Számú Belgyógyászati Klinikáján működő Sejtterápia Klinikai Központ például súlyos végtagi érszűkületben szenvedő betegeket gyógyít a saját csontvelőjükből nyert őssejtek segítségével. Az érintett alsó végtagokon a hosszú ideje fennálló érszűkület miatt spontán gyógyulásra képtelen, fájdalmas és fertőzésre fogékony bőrfekélyek alakulnak ki, amelyek kezelés híján a végtag amputációját is kikényszeríthetik. A beteg végtag izmaiba adott csontvelői őssejtek hatására azonban vélhetőleg apró erek képződése indul meg, ezzel javul a szövetek tápanyag- és oxigénellátása, s az addig kezelhetetlennek tűnő fekélyek néhány hónap leforgása alatt rendeződnek. A terápia fő célkitűzése, az amputáció elkerülése az eddigi esetekben sikerrel megvalósult.

Csalások és ámítások

A nélkülözhetetlen klinikai vizsgálatok és az őssejtekkel folytatott szélhámos kuruzslás között egyértelmű választóvonal húzódik - mondja Sarkadi. Bármely olyan gyógyító célú eljárás klinikai tesztre bocsátható, tehát először egészséges alanyokon, majd betegeken kipróbálható, amelyet a helyileg illetékes orvosetikai bizottság jóváhagyott.

Kulcsfontosságú azonban, hogy amíg az eljárás veszélytelen és hatékony volta kellőképpen bizonyítást nem nyert, és ezt a legfőbb gyógyszerügyi hatóság - Magyarország esetében az EMA javaslata alapján az Európai Bizottság - engedélyével nem szentesítette, a kezelés költségének megtérítése sem a betegtől, sem az egészségkasszától nem igényelhető, vagyis a bizonyítási eljárás teljes fedezetét annak kell állnia, aki az eljárást engedélyeztetni kívánja. Aki tehát olyan orvosi beavatkozásért kér pénzt, amire még nem került rá a hatóság pecsétje, és e tényállásról nem tájékoztatja kellőképpen a beteget, az legalábbis csalásért felelősségre vonható, ha nem éppen emberi testtel való visszaélésért vagy foglalkozás körében elkövetett veszélyeztetésért, utóbbiak még súlyosabb tételek.

Ezek alapján ilyen helyzetbe került most a Celltex, de természetesen európai példák is szép számmal akadnak. Egy engedélyezetlen eljárásokat alkalmazó kölni őssejtklinikát nemrégiben zárattak be a német hatóságok, egy kaposvári magánklinikán magyar kollégákkal együtt illegálisan ténykedő, 2009-ben rajtakapott és letartóztatott ukrán orvos páros ügyében pedig jelenleg is zajlik a bírósági eljárás.

Az illegális őssejtüzlet még mindig a volt szovjet tagköztársaságokban és a Távol-Keleten virágzik leginkább. Kínában az őssejtturizmus valóságos iparággá nőtte ki magát, dacára a helyi autoritások ismétlődő ígéreteinek, miszerint végre kidolgozzák az egységes szabályozást. Komplett egzisztenciákat adnak fel és tesznek pénzzé reményvesztett betegek, hogy a gyógyulás utolsó esélyeként beállított őssejtkezelés anyagi fedezetét - az utazás, a szállás és a kezelés tetemes költségeit - előteremtsék.

Az orvosi szakma szerint ebben nemcsak az a tragédia, hogy megalapozatlan ígéretekkel az utolsó filléreket is kiéneklik a hinni akaró páciensek zsebéből, hanem egyúttal elterelik őket a bizonyítékalapú orvoslás csodával nem kecsegtető, ám esetenként valódi gyógyulást, de legalábbis ideig-óráig javuló életminőséget hozó útjáról.

Sőt, mivel az engedély nélkül folytatott praktikák biztonságossági kontrollon sem estek át, az illegális beavatkozás olykor még veszélyesebb is lehet, mint a kezelni kívánt baj. Dokumentálták például annak az izraeli férfinak az esetét, akinél egy Moszkvában kapott őssejtkúrát követően agydaganat alakult ki, méghozzá bizonyíthatóan a kapott őssejtekből: a daganat sejtjei ugyanis két X kromoszómát hordoztak (azaz egy nőből származtak).