Génterápiával állították vissza egerek hallását

Egy magyar, amerikai és francia tudósokból álló kutatócsoport először volt képes annyira visszaállítani egerek hallását, hogy azok érzékelni tudtak egy hangosabb beszélgetésnek megfelelő hangot, valamint a világon először sikerült a hallászavarral társuló egyensúlyzavarukat is gyógyítani.

A veleszületett süketség minden kétezredik újszülöttet érint a világon, leggyakoribb oka a belső fül érzékelő szőrsejtjeinek betegsége.

Ezek a sejtek képtelenek az osztódásra és a megújulásra, így a születéskor jelenlévő sejtek élete végéig elkísérik az embert. A belső fül szőrsejtjei nemcsak a hangok érzékelésében játszanak alapvető szerepet, hanem az egyensúlyérzékelésben is, így a veleszületett süketség egyes formái egyensúlyzavarokkal is társulnak - írta a közlemény.

Trójai faló

A génterápia az elmúlt években számos komoly eredményt ért el: a vakság gyógyításától az AIDS kezeléséig sok betegégben nyújthat új reményt. A süketség génterápiás gyógyítása még várat magára, ennek oka az, hogy a belső fül szőrsejtjei nagyon nehezen vehetők célba a génterápia klasszikus eszközeivel.

A Harvard Egyetem kutatói "a trójai faló" elvét használták, amikor a génterápiában jól ismert vírust (AAV, adeno-asszociált vírus) becsomagolták a sejtek közötti természetes kommunikációban résztvevő, úgynevezett extracelluláris vezikulákba (sejten kívüli hólyagocskákba), így nyerve hatékonyabb génátvivő rendszert.

kísérleti egér Forrás: AFP

A sejteredetű extracelluláris vezikulák fontos szerepet játszanak a sejtek közötti információcserében, szervezetünkben hatalmas mennyiségben megtalálhatók. Néhány éve tudjuk, hogy bizonyos vírusok képesek kihasználni a vezikulák nyújtotta lehetőségeket és az immunrendszer elől elbújva képesek egyik sejtből a másikba átjutni.

A vezikulákba csomagolt AAV vírusokat sokkal hatékonyabban vették fel a belső fül halló és egyensúlyozó szőrsejtjei.

Hamarosan embereknél is alkalmazhatják

A beteg egerek belső fülébe újszülött korukban juttatták be a hibás gént. Az egerek a kezelést követően visszanyerték hallásukat, emellett a súlyos egyensúlyzavarnak nyoma sem maradt - írták a kutatók.

"Mivel az egerekben található hibás gén pontosan megfelel az emberi süketség egyik fajtája génjének, így azt reméljük, 5-7 éven belül emberben is kipróbálható lesz a kezelés" - idézte a közlemény György Bencét, a tanulmány első szerzőjét, a Harvard Egyetem kutatóorvosát, aki a Semmelweis Egyetem Genetikai, Sejt- és Immunbiológiai Intézetében kezdte vizsgálni az extracelluláris vezikulákat, és szerzett PhD-fokozatot.