Az első hatékony gyógyszer a vakság egyik formájára

Néhány igen súlyos állapotban lévő betegnél, akik egyetlen betűt sem tudtak kisilabizálni az olvasótáblán, a gyógyszeres kezelés után látható javulás állt be: könnyebben mozogtak, sőt a családi fotókat is újra meg tudták nézni.

A Newcastle-i Egyetemen folytatott klinikai teszt igazolta, hogy az idebenon hatóanyagú gyógyszer javította a Leber-féle vakságban szenvedő betegek látását - erről számol be a Brain című folyóirat friss száma. A kórban szenvedők jellemzően először az egyik, majd 3-6 hónappal később a másik szemükre vesztik el látásukat.

Az idebenont szedő 36 betegből (összesen 61 szem) kilencnek (12 szem) olyan mértékben javult a látása, hogy legalább egy sort ki tudtak olvasni a táblán. A placebót kapó 26 páciens közül senki sem érte el ezt a szintet.

Az anyától örökölt, és főként a férfiakat érintő Leber-féle vakság leggyakoribb oka a sejtek energiatermelő szervecskéinek, a mitokondriumoknak a sérülése. A betegség Európában mintegy tízezer embert súlyt.

"Ez az első igazoltan bevált gyógymód erre a mitokondriális rendellenességre. Néhány beteg, aki a kezelés előtt magát az olvasótáblát sem látta, a gyógyszer hatására le tudta olvasni az első sort, néhányan pedig még a másodiknak is nekimentek. Az ilyen betegeknek óriási életminőség-javulást jelent ez" - mondta Patrick Chinnery kutatásvezető.

A vizsgálatra az angliai Newcastle Hospitalból, Németországból és Kanadából toboroztak önkénteseket. A páciensek egy része 24 héten keresztül idebenont szedett, a többiek placebót. A hat hónap leteltével a valódi gyógyszert szedők közül néhánynak javult a látása - ezzel első alkalommal találtak hatékony kezelést a betegségre. Azoknál a pácienseknél tapasztalták a legnagyobb fokú javulást, akiknek az egyik szeme jobban el volt romolva, mint a másik.

A kutatásvezető így beszélt erről: "A legnagyobb fejlődést azoknál láttuk, akiknek az egyik szeme rosszabb volt a másiknál, ami arra utal, hogy kezdetibb stádiumban van a betegségük. Bár tudjuk, hogy a látásuk nem ugyanaz, ami egykor volt, az is nyilvánvaló, hogy a kezelés elképesztő mértékben javítja az életminőségüket - egyesek könnyebben mozogtak, akár családi fotókat is újra meg tudtak nézni."

Az idebenon behatol a mitokondriumokba, és vélhetően "feltakarítja" a mérgező szabadgyököket, így javítva a mitokondriális működést. Korábbi kutatások szóltak már vélt látásjavulásról, de ez az első eset, hogy klinikailag igazolták az eredményt. A vizsgálatot szponzoráló gyógyszergyártó cég most az Európai Gyógyszerügynökségtől jóváhagyására vár, mert azt szeretnék, hogy a szervezet javasolja a terméket a betegség standard gyógymódjának.

"Hallunk betegekről, akiknek jóval az után is javult a látása, hogy a gyógyszer szedését abbahagyták. Mindennek igazolása azonban még várat magára, a hatást a későbbiekben tanulmányoznunk kell majd. Az sem ártana, ha a gyógyszert már a betegség felismerésekor adni lehetne, ezzel esetleg megelőzve a tünetek megjelenését" - összegezte az eredményeket a tudós.