A felfedezés nemcsak azt magyarázhatja meg, hogyan függ össze egy genetikai mutáció a betegséget okozó sejthalállal, de egyúttal megnyithatja az utat új terápiás megközelítések előtt is.
A Nature tudományos magazin július 29-i számában ismertetett tanulmányban a genetika egyik kedvenc állatmodelljét, az ecetmuslicát (Drosophila melanogaster, gyümölcslégy) használták. A vizsgálatban megmutatták, hogy a génmutáció hatására a mikroRNS-nek nevezett, a sejtekben való fehérjetermelést finomra hangoló molekulák aktivitása megváltozik. Ez a hiba olyan idegsejtek korai pusztulásához vezet, melyek a dopamin elválasztásában vesznek részt. A dopamin az idegrendszerben az ingerületek átadásáért felelős egyik hormon. Az úgynevezett dopaminerg idegsejtek degenerálódása a Parkinson-kór egyik jelzője.
Mint Bingwei Lu, a tanulmány vezető szerzője elmondta, ez az első alkalom, hogy a mikroRNS-t egy neurodegeneratív betegség kulcsszereplőjeként azonosították. A csak nemrégiben a kutatások kereszttüzébe került apró RNS-darabokról már kiderült, hogy szerepet játszanak daganatos betegségek és szívproblémák kialakulásában, valamint a szervezet hibás immunválaszában.
A kaliforniai kutatók megállapítása szerint az LRRK2 gén mutációja növeli annak szokásos aktivitását, ez pedig legalább két olyan fehérje túltermeléséhez vezet, melyek az idegsejtek halálát okozzák. Lu és munkatársai azt is megmutatták, hogy e két fehérje szintjének csökkentése megelőzte a muslicáknál a dopamintermelésért felelős idegsejtek pusztulását. "Megállapításaink klinikai hatása még öt-tíz év távolságra lehet, ám hatásuk a betegség folyamatának megértésére, azonnali" - hangsúlyozta Lu az egyetem honlapján közzétett nyilatkozatában.