A nagy gyógyszerkísérlet

Minden évben számos gyógyszer kerül forgalomba és ezzel együtt a gyógyszertárak polcára vagy a kórházak osztályaira. Mire egy termék idáig eljut,szigorú klinikai teszteken kell átesnie. Milyen folyamat végén lesz a vegyületből gyógyszer?Az első gyógyszerkísérleteket a fanatikus tudósok saját magukon végezték. Ezek az esetek még egyáltalán nem hasonlítottak a ma lebonyolított vizsgálatokhoz.

1747-ben James Lind edinborough-i hajóorvos a hosszú tengeri utazásokon rendre megjelenő skorbut (C-vitamin hiány) ellen almabort, ecetet, narancsot illetve citromot adott és megfigyelte, hogy az utóbbi két csoportban nem jelentek meg a betegség tünetei.

A gyógyszerkísérletek Lind óta sokat fejlődtek, az alapvegyület felfedezésétől a szer piacra dobásáig 10 év is eltelhet és a klinikai kipróbálásig eljutó szereknek csak mintegy ötöde (egészen pontos becslések szerint 21,5 százaléka) kerül végül kereskedelmi forgalomba.


Molekulától a gyógyszerig

A folyamat első lépése, hogy a véletlenül vagy tervezett kutatás során felfedezett molekula potenciális gyógyszerjelöltté válik. A preklinikai vizsgálatok során szigorú előírások mellett, állatkísérletekben tesztelik a vegyület gyógyszertani és toxikológiai hatásait.

Az embereken végzett vizsgálatok csak akkor következhetnek, ha a szer állatok esetében biztonságosnak és hatásosnak bizonyult. Ez a szakasz, és a következő, az embereken végzett úgynevezett Fázis I. vizsgálat dönti el, egyáltalán elindulhat-e a vegyület a gyógyszerré válás útján.

A Fázis I. során a vizsgálatokat általában kis számú egészséges önkéntesen végzik egy úgynevezett minősített klinikai farmakológiai vizsgálóhelyen, ahol a személyi és tárgyi feltételek is rendelkezésre állnak.

Nézd meg a Tabuk nélkül című Talkshow gyógyszerkísérletekről szóló műsorát a LifeNetwork csatornán!

Amennyiben a szer biztonságosnak bizonyul, következhetnek a Fázis II. vizsgálatok. Ekkor már nagyobb betegcsoporton tesztelik, milyen hatásokat és mellékhatásokat vált ki a gyógyszer, meghatározzák, milyen adagban és milyen formában ideális azt adni. A betegeket szigorú kritériumok alapján választják ki, részvételükért semmiféle díjazást nem kaphatnak.

A Fázis III. már a törzskönyvezés előkészítésének időszaka, mely során megerősítik az előző vizsgálatok eredményeit. Ebben a fázisban újabb betegek vesznek részt.

A Fázis IV. már a forgalomba hozatal után zajlik. Ekkor azt követik figyelemmel, hogyan válik be a gyógyszer a mindennapokban és hol helyezkedik el a terápiás palettán.

Amikor a gyógyszer mégsem válik be

Előfordulhat, hogy a gyógyszereket a gondos vizsgálatok ellenére vissza kell vonni a piacról. Ennek oka az, hogy a kísérleteknek is vannak korlátai: ilyen a relatíve alacsony esetszám és rövid kezelési idő, továbbá az, hogy a vizsgálatokban a rizikócsoportok nem vesznek részt és a gyógyszert nem szedik más szerrel együtt. Az első nagy port felvert eset az 1950-es évek végén a Contergan (thalidomid) tragédiája volt, amikor a szert szedő terhes nők gyermekei rendre végtagfejlődési rendellenességgel születtek. Ennek hatására tették kötelezővé 1978-ban az állatokon végzett teratológiai (a gyógyszer magzatra gyakorolt hatása) vizsgálatokat is. A közelmúlt két nagy port felvert visszahívás a nem-szteroid gyulladásgátló Vioxx (rofecoxib) és a pikkelysömör kezelésében használt Raptiva (efalizumab) volt, előbbinél a szívinfarktus és a stroke (gutaütés), utóbbinál az immunrendszer gyengítése miatt az központi idegrendszer vírusfertőzésének kockázata nőtt meg.

A gyógyszerkísérletek anyagi háttere

A gyógyszeripari kutatások iránya az utóbbi években megváltozott: már nem a sok embernek eladható és ilyen módon sok pénzt hozó szerekre koncentrálnak. A specializált kutatócsoportok új stratégiákat követve kisebb célcsoportnak fejlesztenek gyógyszereket. Ez természetesen azzal jár, hogy ha ugyanazt a nyereség akarják elérni, egyszerre több szert kell piacra dobniuk, ami jelentősen megnöveli a kutatás-fejlesztés költségeit.

A10 év során, mire egy vegyületből gyógyszer lesz, a gyógyszergyárak saját bevallásuk szerint 500-800 millió dollárt költenek a fejlesztésre. Talán az extrém költségeknek is köszönhető, hogy a piacra dobott szerek mindössze 22 százaléka úgynevezett innovatív gyógyszer, vagyis teljesen új fejlesztés, a többi a "nekem-is-van-már"-kategóriába tartozik, azaz a már forgalomban lévő szerekhez képest nem nyújt további terápiás előnyöket. Magyarországon egy-egy új gyógyszer piacra dobása körülbelül egy-másfél milliárd forintba kerül.

A gyógyszercégek épp olyan profitorientált vállalkozások, mint például egy autógyár. Nagy profit pedig akkor érhető el a legkönnyebben, ha olyan betegség kezelésére fejlesztenek készítményt, amelyben világszerte igen sokan (milliós nagyságrendben) szenvednek. A legtöbb pénzt éppen ezért a cukorbetegség, a magas vérnyomás, a szív- és érrendszeri betegségek, a központi idegrendszer betegségei és a daganatok elleni gyógyszerek fejlesztésébe fektetik, miközben a harmadik világ betegségeire, például a maláriára és más, ritkább fertőzésekre lényegesen kevesebb pénzt áldoznak. A legtöbb pénzt az amerikai Pfizer gyógyszergyár költi kutatás-fejlesztésre, körülbelül 8,5 milliárd dollárt évente, míg a legnagyobb magyar gyógyszervállalat, a Richter 2007-ben 17 milliárd forintot áldozott erre a célra.

Az árva gyógyszerek

De mi lesz azokkal, akiknek ritkább betegségük van? Ritka betegségnek az Európai Gyógyszerügynökség (EMEA) azokat tekinti, amelyek kevesebb mint öt embert érintenek tízezerből; illetve az ilyen betegségek elleni készítményeket nevezik árva gyógyszernek. Nyilvánvaló, hogy ezek kifejlesztése gazdaságilag kevésbé vonzó, ezért az Egyesült Államokban és az EU-ban is különféle kedvezményekkel próbálják elősegíteni kutatásukat. Természetesen az árva gyógyszereknek is hatásosnak és biztonságosnak kell lenniük, de például a vizsgálatokba bevont személyek számában már kérhetők engedmények az engedélyeztetés során illetve az ilyen készítményeket fejlesztő cégeket gyakran részesítik valamiféle gazdasági előnyben: adókedvezményben vagy a gyógyszerpiaci átlaghoz képest hosszú ideig tartó kizárólagos szabadalmi jogokkal. Jó marketinggel azért az árva gyógyszerek is szépen hozhatnak a konyhára: 2006-ban 59 milliárd dollárra becsülték az ilyen készítmények világszintű forgalmát, míg az összes vényköteles készítményét 643 milliárdra.