A New York-i Sloan-Kettering Rákkutató Központ Viviane Tabar vezette kutatócsoportja az idegrendszeri elváltozások nyomán kialakuló Parkinson-kór kutatásával foglalkozik. A Parkinson-kór egyelőre gyógyíthatatlan, legismertebb tünetei közé tartozik az olykor rohamszerűen megjelenő remegés, illetve az izommozgás irányítása feletti kontroll fokozatos elvesztése.
A betegség megjelenésekor csökken az agyban az egyik fontos ingerületátvivő anyag, a dopamin termelődése. Egy korábbi, a betegség vizsgálatára használt (mesterségesen Parkinson-kórossá tett) egerekkel kapcsolatos tanulmányban kimutatták, hogy csökkenthetőek a betegség tünetei, ha embriókból származó őssejtekből laboratóriumi körülmények között előállított, dopamint felszabadító idegsejteket ültetnek be az állatokba (Barberi, T. et al. Nat. Biotechnol. 21, 1200-1207 (2003)). Ez az eredmény szolgált az új kutatás alapjául: a tudósok most a megbetegített egerek saját farkából izolált sejtek terápiás klónozásán keresztül nyert dopamintermelő idegsejteket ültettek vissza az egyes példányokba.
Terápiás klónozás
A terápiás klónozás célja embrionális őssejtek előállítása és tenyésztése gyógyászati (sejtterápiás) célból. A folyamat során a kezelni kívánt személy egyik egészséges testi sejtjét és egy, a sejtmagjától, így genetikai anyagától megfosztott petesejtet egyesítenek. Az utódsejtből tenyészetet hoznak létre, amelyből embrionális őssejtek nyerhetők ki. Az őssejtek fejlődési iránya ezután meghatározható, azaz megfelelő körülmények között elvileg bármilyen sejttípus előállítható belőlük. Ennek köszönhetően korlátlan, személyre szabott őssejtforrás állhat az orvostudomány rendelkezésére, újabb utat nyitva ezzel a még gyógyíthatatlan betegségek leküzdése felé.
Működik az új modell
A kutatócsoport tagjai tehát adott egerekből, pontosabban azok farkából származó sejtek magját vitték át magvuktól előzetesen megfosztott petesejtekbe. Az így nyert hibridsejtekből megfelelő körülmények között őssejteket nyertek, amelyekből dopamintermelő idegsejteket növesztettek. Ezeket a sejteket ültették vissza a megfelelő egerekbe. Az eljárást először alkalmazták a Parkinson-kór kutatása során, méghozzá sikeresen: az állatok a kezelést követő három héten belül az idegrendszeri eredetű tünetek javulásának jeleit mutatták.
A kísérletek során azt is vizsgálták, hogy egy másik egyedből származó sejt terápiás klónozásán át fejlesztett idegsejtek beültetésével vajon milyen eredmények születnek. Ebben az esetben gyakran megfigyelhető volt, hogy a beültetett sejtek nem éltek túl új gazdájukban, illetve viszonylag gyakran okoztak gyulladást az állatok agyában.
Mindkét csoportnál leírták továbbá éretlen (differenciálatlan, meghatározott működés irányába még elkötelezetlen típusú) sejtek túlszaporodását az agyszövetben. Tabar professzor ezt azzal magyarázta, hogy tovább kell javítaniuk a dopamintermelő idegsejtek sejttenyészetről történő tisztítási módját. Szerinte a sejtszaporulat a differenciálatlan sejtek nem tervezett átvitelével keletkezett.
A kutatók szerint a módszer - noha finomításokra szorul - működik. A kutatók célja az, hogy a jövőben a teljes eljárást alkalmazhatóvá tegyék a klinikai gyakorlat számára, azaz a betegek saját szöveteinek felhasználásával "gyártsanak" sejteket testreszabott, egyedi terápiás célra a Parkinson-kór leküzdésének érdekében. Ehhez azonban ezen a területen is további sejtterápiás kutatásokra, s a betegség kialakulásának, mechanizmusának pontosabb megértésére van szükség.