Embereken is kipróbálták a legújabb genetikai módszert a rák ellen

A génelcsendesítésnek nevezett módszert állatkísérletekben már sikerrel alkalmazták a daganatos sejtek ellen, a rosszindulatú bőrrák esetében pedig az első emberi próbára is sor került.

A sejtmagban lévő DNS-molekulák egyes szakaszai a gének. Egy rákos sejtben bizonyos gének meghibásodhatnak, emiatt a megfelelő mértéknél erősebben vagy gyengébben működnek. A rák elleni küzdelem egyik legújabb lehetősége az, hogy ezeket a hibásan működő géneket valahogyan "elhallgattatjuk".

Az RNS-interferenciának nevezett eljárás során rövid ribonukleinsavakkal (siRNS-ek) célzottan gátolhatóak azok a hírvivő molekulák, amelyek kulcsszerepet játszanak a gének kifejeződésében. Az mRNS-nek nevezett hírvivő molekulák feladata, hogy a gének utasításait "lefordítsák" a fehérjék nyelvére: ha ezt a folyamatot meggátolják, azzal a daganatok kialakulásában szerepet játszó gének átírása is megakadályozható. Az RNS-interferencia felfedezéséért Craig C. Mello és Andrew Z. Fire 2006-ban megosztott orvosi Nobel-díjat kapott.

Mark Davis (California Institute of Technology) és munkatársai a Nature legújabb számában olyan módszerről számoltak be, amelynek során emberekben, a bőrrák legveszélyesebb formája ellen alkalmazták a génelcsendesítés módszerét. Az első fázisú klinikai vizsgálat során 15 melanómás beteg szervezetébe juttattak be rövid RNS-darabokat. A nukleinsavakat a nanométeres mérettartományba eső részecskékkel juttatták el a tumorsejtekig: a nanorészecskék a véráramba kerülve előbb a daganatos erekhez jutnak, amelyek résein keresztül bekerülnek a tumorba. Ezután egy fehérje segítségével kapcsolódnak a daganatos sejtekhez, amelyekbe ezután bekerülnek a rövid szálú RNS-ek.

Miután a kutatók megvizsgálták a kezelt betegekből vett tumormintákat, azt tapasztalták, hogy a nanorészecskék meggátolták a bőrdaganat kialakulásában kulcsszerepet játszó RRM2 gén kifejeződését. A gén által termelt fehérjék ahhoz szükségesek, hogy a tumorsejtek osztódni tudjanak. Egy betegnél a kezelést követően egyértelműen kimutatták, hogy a daganat fehérjéinek szintje alacsonyabbá vált ahhoz a mennyiséghez képest, amit a kezelés előtt mértek nála. Az is kiderült, hogy akik nagyobb mennyiségben kapták meg a rövid szálú RNS-molekulákat, azoknál a tumorokban is több volt jelen az RRM2 gént gátló nukleinsavakból - olvasható a Nature hírportálján.

Az csak a klinikai vizsgálatok folytatásából fog kiderülni, hogy az említett kezelés valóban biztonságosnak tekinthető-e a betegeknél. A mostani tanulmányból azonban annyi már mindenképp látszik, hogy a nanorészecskékkel bejuttatott rövid szálú RNS-molekulák emberekben is alkalmasak a rákkal összefüggő gének gyengítésére. "Csaknem bármelyik gént meg lehetne célozni ezzel a módszerrel, vagyis mostantól az összes veszélyes gén lehetséges gyógyszercélpontnak tekinthető" - mondta Mark Davis kutatásvezető.

* * *

Rovatunk mostantól a Facebookon és a Twitteren keresztül is elérhető, ahol extra tartalmakat is kínálunk.