Génterápiával forgatták vissza az idő kerekét

Egy amerikai biotechnológiai cég vezetője saját magán próbálta ki az öregedés hatásait visszafordító, általuk kifejlesztett kísérleti génterápiás eljárást. Az első eredmények biztatóak: a kutatónő fehérvérsejtjeit sikerült megfiatalítani.

A tudomány történetében nem egyedülálló, hogy egy kutató önmagán végzett kísérlettel próbálja igazolni elmélete helyességét. Most ilyesmire vállalkozott Elizabeth Parrish, amikor az amerikai BioViva biotechnológiai vállalkozás vezetőjeként saját magán próbáltatta ki a cég által kifejlesztett két kísérleti génterápiás eljárást.

Az eljárások célja nem kevesebb, mint az öregedés bizonyos vonatkozásainak visszafordítása:

az egyik az időskori izomtömegvesztést, a másik pedig a szervezet őssejtjeinek korral járó megfogyatkozását szándékozza megállítani.

A kísérlet

A kísérlet célja eredetileg csak annyi volt, hogy igazolja a génterápia legújabb generációját képviselő beavatkozások biztonságosságát, ám ha az első eredményeknek hihetünk, a kezelés a világon az első sikeres példa lehet az emberi telomérák génterápiás úton történő meghosszabbítására.

A telomérák a kromoszómák végein található, rövid ismétlődéseket tartalmazó DNS-szakaszok, amelyek géneket nem kódolnak ugyan, viszont a sejtek osztódása során törvényszerűen rövidülnek, ezzel egyfajta biológiai időmérőként működnek.

Forrás: Origo

Mivel a telomérarövidülés és az öregedés közötti összefüggés régóta ismert – a túl rövid telomérával rendelkező kromoszómák védtelenné válnak az összetapadással szemben, és ez sejtműködési rendellenességekhez vezet –, logikus a feltételezés, hogy a telomérák hosszának helyreállításával a biológiai óra visszaforgatható. Szövettenyészetben fenntartott emberi sejteken és élő egerekben már sikerült ezt génterápiás úton elérni, de emberi alanyon most első alkalommal hajtották végre eredményesen a műveletet.

Közvetlenül a kezelés megkezdése előtt, 2015 szeptemberében mintát vettek Parrish véréből, és a houstoni SpectraCell specializált klinikai vizsgálólaborjában megállapították a fehérvérsejtek teloméráinak átlagos hosszát. Az akkor 44 éves Parrish fehérvérsejtjeiben a telomérák az életkorához képest meglepően rövidek voltak, ami azt sugallta, hogy a kutatónő a későbbiekben fokozottan ki lehet téve az időskori betegségek veszélyének.

Forrás: AFP

A terápia után fél évvel, 2016 márciusában a SpectraCell laboratóriuma új mintákat elemzett Parrish véréből, és azt találták, hogy a fehérvérsejtek telomérái mintegy 20 évnek megfelelő hossznövekedésen mentek át: az átlagos telomérahossz 6,71 kilobázisról 7,33 kilobázisra változott.

Ez annyit jelent, hogy Parrish fehérvérsejtjei – ebben a vonatkozásban legalábbis – megfiatalodtak a kezelés hatására.

Az eredményeket a kutatástól független brüsszeli HEALES nonprofit cég és az időskori betegségek ellen küzdő angliai jótékonysági alapítvány, a Biogerontology Research Foundation is megerősítette.

Áttörés jöhet?

Parrish így kommentálta a kísérlet kimenetelét: „A ma elérhető terápiás eljárások alig képesek enyhíteni az öregkorral járó betegségek tüneteit, és szintén igen korlátozott az életmód-változtatás hatása e betegségek kezelésére.

A legjobb megoldást a biotechnológia fejlődése jelentheti, és ha eredményeik akár csak megközelítőleg is helyesek, már történelmet írtunk.”

A BioViva stábja a következő hónapokban és években továbbra is nyomon fogja követni a telomérák hosszának alakulását Parrish fehérvérsejt-mintáiban. Eközben folyamatosan fejlesztik és tesztelik az új génterápiás eljárásokat, valamint ezek kombinációit az idős korral járó sejtkárosodás hatásainak kivédésére.

DNS-lánc Forrás: AFP/Science Photo Library

Kérdés marad egyelőre, vajon a fehérvérsejtek terén elért siker könnyen kiterjeszthető-e más szövetekre és szervekre, és további pácienseken is megismételhető lesz-e. Pillanatnyilag valamennyi ismeretünk Elizabeth Parrish sejtjeiből származik, aki magára vállalta a helyreállító génterápia „nulladik páciensének” szerepét.

A kísérlet óta úgy tudományos, mint befektetői oldalról világszerte megnőtt az érdeklődés a BioViva iránt. Április elején a cég felkerült a Deep Knowledge Life Sciences (DKLS) londoni befektetési alap portfóliójába. A DKLS az egészséges élettartam meghosszabbítását célzó biotechnológiai fejlesztések felgyorsítását tűzte ki céljául.

Egyik alapítója, Dmitry Kaminskiy így fogalmazott: „A BioVivában megvan a potenciál, hogy áttöréseket hajtson végre az emberi génterápiás kutatás terén, testhosszal megelőzve a biotechpiac többi szereplőjét.”