A gyógyszergyártás műhelytitkai

A Mindentudás Egyeteme klubsorozatának legújabb eseményét november végén a Magyar Tudományos Akadémián tartották. Ahogy Szebik Imre, a beszélgetés moderátora bevezetőjében kiemelte: kevés olyan téma van, amely ennyire aktuális lenne mindannyiunk számára. Szó szerint a bőrünkön érezzük a gyógyszerkutató cégek fejlesztési eredményeinek hatását.

Szebik Imre ezután a közönséghez fordult. Az egyik néző felvetette, hogy jó ideje köztudott, hogy egyes gyógyszerek - genetikai okokra visszavezethetően - személytől függően másként hatnak. Egyes készítmények esetében alig tíz százalék az "ideális" fogyasztók aránya. Arra kíváncsi, hogy az orvostársadalom hol húzza meg a határt, honnan tekinthető egy készítmény általánosan elfogadott gyógyszernek a genetikai determináltság tekintetében? Németh György válaszolt először. Hangsúlyozta, hogy a skizofrénia kapcsán egy betegségegyüttesről beszélünk, amely tiszta, tankönyvben megfogalmazható formája mellett átfedésekkel (például érzelmi tünetekkel együtt) is jelentkezhet. Ezekhez elég jól köthető, de semmiképpen sem egyértelműen felelőssé tehető gének állnak a kutatók rendelkezésére. Ezek az ún. hajlamosító gének, melyek ugyan hajlamosítanak skizofréniára, vagy a skizofrénia tüneteit tartalmazó megbetegedésre, de semmiképpen sem kizárólagos okai annak. A hajlamosító gének természetesen nem csak a skizofrénia esetén vannak jelen, hanem cukorbetegség, bőrbetegségek vagy hipertónia kapcsán is. Egyes betegségek egy vagy néhány géntől függnek, mások akár több száztól, s akkor még a környezeti hatások szerepéről nem ejtettünk szót. A gyógyszerkutatás és klinikai kutatás számára mindez stratégiai aspektussal bír. Ezek az ún. farmakogenomikai aspektusok. A populáción belül ki kell választanunk azt a betegcsoportot, amelynél nem fognak komoly mellékhatások jelentkezni, és az anyag hatékony lesz. A terápiára nem válaszolókat ki tudjuk így szűrni, és azokat a betegeket kezeljük, akik valóban, mellékhatások nélkül reagálnak a kezelésre.

A közönség is kérdezhetett

SzántaySzántaySzombathelyi ZsolthozSzombathelyi Zsolt

Mivel az ipar számára ez döntő fontosságú kérdés, lehetőség szerint a gyártás-fejlesztés korai szakaszában dönteni kell róla. Ha például a klinikai vizsgálatsorozat előtt tudnánk ebből a szempontból szűrni a betegeket, az nagy előrelépést jelentene a vizsgálati eredmény szempontjából (már csak azért is, mert kevesebb beteget kellene így bevonni). Idővel érdemes lenne azzal a kérdéssel is foglalkozni, hogy melyik betegnél lesz biztosan hatásos az adott szer, vagyis miféle genetikai konstellációval kell rendelkezni ahhoz, hogy a gyógyszer a mi elképzeléseink szerint működjön. Ha mindezt tudnánk, akkor ennél a betegpopulációnál természetesen jóval hatékonyabb eredményeket tudnánk felmutatni. Indokolt a feltételes mód, mert bár néhány kérdésre már tudunk válaszolni, ám minden részproblémára még korántsincs meggyőző feleletünk. Szántay professzor a fentieket még egy, genetikai szemponttal egészítette ki. A kötődéshez visszatérve jelezte, hogy végtelen számú egyéni variáció alakulhat ki azáltal, hogy a különböző aminosavak cseréjével a fehérje térszerkezete megváltozik, vagyis más lesz a kötőhely és így tovább. Más-más esetekben tehát a gyógyszer nem ugyanolyan módon fejti ki hatását.