Új típusú gyógyszerek - RNS-interferencia a gyógyászatban

A célzott terápiás megoldások egyik igen gyorsan fejlődő területe rövid RNS-molekulákkal operál. Ezek az úgynevezett kis-RNS alapú hatóanyagok rendkívül gyors fejlődésen mentek keresztül, mióta 1998-ban Fire és Mello elsőként írta le a hosszú duplaszálú RNS-alapú gátlás, azaz az RNS-interferencia jelenségét. Ezt követően Tuschl és munkatársai igazolták, hogy lehetséges specifikus célgének gátlása mesterségesen szintetizált kis-RNS-sel emlősökben. Az azóta eltelt igen rövid idő alatt robbanásszerűen nőtt az RNS-interferenciát kiaknázó terápiás felhasználások száma. Az egyik legnehezebb feladat olyan módszerek, illetve vivőanyagok fejlesztése, mellyel hatékonyan tudják a terápiás szert a szervezeten belül a szükséges helyre, szervbe, szövetbe eljuttatni. Azonban az utóbbi években ezen a területen is látványos fejlődés következett be, ezért a közeljövőben várható az új típusú terápiás szerek megjelenése a klinikumban.

Az előbbiekben bemutatott vizsgálatok és számos további állatkísérlet alapján az RNS-interferencián alapuló gyógyszerek széles körben hatékonyak lehetnek humán betegségek kezelésében a jövőben. Az egyik nagy kihívás olyan módszerek és vivőanyagok fejlesztése, mellyel a terápiás szert hatékonyan és célzottan tudják bejuttatni a szervezetbe. Az utóbbi években látványos fejlődés zajlott le ezen a területen, ami meggyorsítja az új típusú gyógymód, a kis-RNS terápia bevezetését a klinikai alkalmazásba. Az első próbák már megkezdődtek.

Látáskárosodás és vakság

2006 közepén jelentették be az első kis-RNS-t alkalmazó terápiás szer (bevasiranib) sikeres kipróbálását klinikai körülmények között, súlyos előrehaladott időskori vakságban (AMD) szenvedő betegeknél. A szer biztonságosnak és hatékonynak bizonyult a visszafordíthatatlan látáskárosodással járó betegség kezelésében. Mint már az állatkísérletek bemutatásánál olvashatták, ebben az esetben egy olyan növekedési faktor (VEGF) génjének kifejeződését gátolják, amelyről úgy gondolják, hogy központi szerepe van a betegség kialakulásában. A szer másik lehetséges alkalmazási területe a cukorbetegség következtében keletkező ún. makuláris ödéma kezelése, mely szintén látáskárosodáshoz és vaksághoz vezethet. Ezt a felhasználási lehetőséget is tesztelik embereken klinikai körülmények között. Egy hasonló kisRNS-t, amely szintén a VEGF növekedési faktor képződését gátolja, szintén tesztelték AMD-s betegeken. Ezeknél a pácienseknél amellett, hogy jól tolerálták a szert, megállt a betegség romlása, illetve egyes esetekben látásjavulás következett be.

RSV-fertőzés

Az egyik eddig legszélesebb körben kipróbált kis-RNS alapú terápiás szer az RSV, egy főként csecsemőket és kisgyermekeket veszélyeztető, légúti megbetegedést okozó vírus szaporodását gátolja. A több mint 100 egészséges felnőttön tesztelt gyógyszert biztonságosnak és jól tolerálhatónak minősítették a szakértők.

Járványos influenza és hepatitisz C

2007-ben többek között a járványos influenza, hepatitisz C és számos más vírusellenes kis-RNS alapú szer tesztelését tervezik.