Az ALS/FTD izombénuláshoz és kognitív hanyatláshoz vezető végzetes és gyorsan romló neurológiai spektrumbetegség, amelynek megállítására vagy visszafordítására jelenleg nincsenek kezelések. A terápiák fejlesztését eddig jelentősen hátráltatta a komplex és megbízható humán modellek hiánya, amelyek alkalmasak lennének a kezdeti és a betegség lefolyása során kialakuló patológia pontos mechanizmusainak vizsgálatára - írja az ELKH közleménye.
Dr. Szebényi Kornélia az elmúlt közel négy évben Dr. Lakatos András laborjában dolgozott posztdoktor kutatóként, munkája során
ALS/FTD-betegek őssejtjeit használta „miniagyak" előállítására.
Ez lehetővé tette a korai és egymástól egyértelműen elkülöníthető génexpressziós és proteinhomeosztázis-változások megfigyelését a különböző – a betegség szempontjából releváns – sejtpopulációkban. Emellett a kutatók azt is bemutatták, hogy ezek a változások visszafordíthatók.
Dr. Szebényi Kornélia 2021 novemberében csatlakozott az ELKH Természettudományi Kutatóközpont (TTK) Metabolikus Gyógyszer-kölcsönhatások Kutatócsoportjához, ahol az agyorganoid-modelleket a neurotoxicitás és az idegrendszert érintő elváltozások vizsgálatára fogja használni, szoros együttműködésben a cambridge-i kutatócsoporttal.
A tanulmányt összefoglaló angol nyelvű közlemény itt olvasható.